财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净亏损840万美元，2020年同期净亏损850万美元 [19] - 2021年第一季度研发费用为560万美元，2020年同期为600万美元，减少主要因临床试验用品采购减少 [20] - 2021年第一季度总务和行政费用为250万美元，2020年同期为260万美元，减少主要因基于股票的薪酬费用减少 [21] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物总计4160万美元，2020年12月31日为4500万美元，当前现金状况预计足以支持运营至2022年第二季度 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 瘙痒性结节性痒疹（PN）项目 - 正在进行PRISM 2b/3期试验，在美国和欧洲招募，目前超60个试验点已启动 [8] - 已将约255名计划招募的360名受试者随机分组，完成超70%的招募 [9] - 超95%符合条件的受试者完成第14周并进入开放标签扩展阶段 [9] 特发性肺纤维化（IPF）慢性咳嗽项目 - 正在进行2期双盲交叉研究，在英国开展，受疫情限制影响较大 [14][15] - 部分试验点已获重新开展临床研究的批准，一些已开始筛选受试者，预计本季度恢复招募，目标招募约60名受试者，完成44名 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是唯一处于后期开发阶段的非生物口服候选药物，认为在满足严重未满足需求方面具有重要竞争优势 [7] - 公司决定不再在德国开设新的临床试验点，而是专注于完成英国的招募工作 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计夏季7月和8月招募速度可能会放缓，但仍希望在今年下半年完成PRISM试验的招募 [11] - 公司认为当前现金状况不仅能支持到PRISM试验的预期顶线结果，还有望支持咳嗽试验的全面招募 [21] 其他重要信息 - 公司最近获得了FDA对PN适应症的快速通道指定，旨在促进药物开发并加快审查，使获批产品能更快上市 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于阿片类药物治疗方法，如何从相关研究中获取信息并管理可能多变的患者群体 - 公司的纳布啡口服制剂在吸收、分布、代谢和排泄方面表现良好，剂量范围内呈线性缩放，半衰期从2小时延长至9小时，有良好的安全性特征 [26] - 该药物在不同人群中能显示出剂量反应，尿毒症瘙痒数据证明其安全有效，且有效性随剂量增加而提高 [27][28] - 公司药物具有双重机制，不仅作用于外周，还作用于中枢，可能对治疗瘙痒有更好的效果 [29] 问题2: PN患者群体的瘙痒情况是否多变，是否存在安慰剂反应等问题 - 公司招募的PN患者群体较为同质，基线时在WI - NRS评分为7分或以上，且无低于6分的情况，整体较为稳定和一致 [32] - PN研究中的安慰剂反应约为20% [33] - 公司药物同时作用于中枢和外周，在应对不同触发因素导致的瘙痒方面可能有帮助 [34] 问题3: 从上个季度到本季度，PRISM试验招募进度有所进展但增速放缓，过去几个月招募情况如何 - 招募进度按月有一定波动，但与研究人员和工作人员沟通得知他们对保持招募进度持积极态度 [42] - 过去几个月的招募情况与前一年的最佳月份相当，但夏季招募可能会面临困难 [45] 问题4: 如何提高PN患者在试验点的参与度和招募速度，是否需要增加试验点 - 公司持续评估试验点情况，仍有几个试验点即将加入，目前的试验点足以完成剩余招募工作 [48] - 公司进行了大量广告宣传，并不断优化，部分试验点在招募方面非常成功，部分仍在探索更好的方法 [49][50] 问题5: IPF项目有多少试验点恢复筛选，还需重新开放多少试验点，若英国招募不足是否会重新考虑德国 - 公司决定放弃德国市场，转而在英国增加试验点，目前约三分之一的试验点已参与筛选，其余将陆续加入 [53] - 公司预计6月能明确所有参与情况，希望筛选能在不久后带来随机分组，预计6、7月会有良好进展 [54] 问题6: 关于患者转入扩展研究的情况，是否有类似的停药趋势，以及Cara研究结果对PRISM试验有何参考价值 - 超95%的受试者完成研究后继续参与扩展研究并接受一年治疗，停药情况符合预期且呈下降趋势 [59][60] - Cara研究的安慰剂效应在19% - 20%，与公司研究通常所见范围相同，具有一定参考价值 [61] - 公司认为阿片类机制有效，但Cara在口服制剂方面存在挑战 [61] - 公司与Cara的研究设计不同，公司提前确定了剂量，样本量为360名患者，每组180名，而Cara每组约120名患者 [63]