财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度净亏损950万美元，2019年同期净亏损650万美元；研发费用为660万美元，2019年同期为480万美元；一般及行政费用为260万美元，2019年同期为190万美元 [15][16] - 2020年全年净亏损3280万美元，2019年为2610万美元；研发费用为2230万美元，2019年为1930万美元；一般及行政费用为1020万美元，2019年为730万美元 [17] - 截至2020年12月31日，现金及现金等价物总计4500万美元，2019年12月31日为5730万美元；2020年底后，通过ATM机制出售约440万美元普通股 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 瘙痒症和结节性痒疹（PN）项目 - 全球PN患者约73万，其中美国30万，其他地区43万 [7] - PRISM试验在美国和欧洲招募，已激活超60个试验点，计划招募360名受试者，目前已随机入组约240名 [7] - 试验主要终点是基于12周盲法固定给药后，通过最差瘙痒数字评分量表测量的瘙痒强度降低的应答者分析 [7] 特发性肺纤维化（IPF）慢性咳嗽项目 - IPF全球患者超100万，美国和欧洲各约13万 [11] - 约70% - 85%的IPF患者受慢性咳嗽困扰，且无获批疗法 [11] - 正在英国进行II期双盲交叉研究，主要终点评估是治疗组和安慰剂组之间白天咳嗽频率相对于基线的主要百分比变化 [11][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于今年完成两项临床试验的入组并公布数据 [13] - 计划参加4月的美国皮肤病学会VMX和5月的欧洲皮肤病与性病学会春季研讨会，并已提交摘要等待结果 [10] - 对于LID项目，已完成一些准备工作，但要等两项领先项目出数据后再决定是否推进 [31][32] - 在PRISM试验中，公司认为部分竞争对手可能退出，其他对手启动较慢，自身试验中心专注于该试验 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年充满挑战，COVID - 19对临床试验入组产生负面影响，但3月入组情况良好，预计PRISM试验能在今年第三季度完成入组，年底公布顶线数据 [6][9] - IPF慢性咳嗽试验受COVID - 19限制影响更大，预计2021年第二季度在英国恢复招募受试者，同时正在寻求在德国增加试验点的审批 [12] - 公司目前现金状况预计足以支持运营到2022年第二季度，超过PRISM试验预计的顶线结果公布时间 [17] 其他重要信息 - 首席财务官Chris Seiter将于4月离开公司，前往一家生物技术基金任职 [13] - 3月中旬有四篇摘要/海报被接受，内容涉及瘙痒症中MU和kappa阿片受体的作用以及瘙痒症、PN和尿毒症瘙痒的II期临床数据 [10] 问答环节所有提问和回答 问题1: PRISM试验为在第三季度完成研究是否需增加试验点，目前进展如何，受试者停药率和不良事件情况怎样 - 公司正在增加少量高质量试验点，会严格筛选以确保其能在规定时间内做出贡献 [23] - 未对停药率发表评论，不良事件与之前和正在进行的研究中观察到的相似，如恶心、头痛、头晕、嗜睡等 [23] 问题2: 慢性咳嗽项目能否在年底获得数据 - 公司未给出正式指引，内部力争年底完成入组，该研究规模不大，最多60名患者，需44名完成者 [24] 问题3: 管理停药率的策略是否有效，患者最长治疗时间，IPF试验有无考虑在美国增加试验点 - 管理停药率的策略似乎有效，但在盲法研究中难以确切了解情况 [27] - 超50名患者接受了一年以上治疗，为安全性数据库积累了大量数据 [27] - 因英国在该领域有良好专业知识，目前仍计划在欧洲完成试验，未考虑在美国增加试验点 [27] 问题4: PRISM试验能否恢复每月20 - 30名患者的入组速度，IPF试验延迟是否影响LID项目推进 - 公司有信心恢复到每月20 - 30名患者的入组速度，2月和3月入组情况良好，且COVID情况有所缓解，同时采取了增加试验点等措施 [33] - 公司仍对LID项目感兴趣，但要等两项领先项目出数据后，根据数据情况决定是否推进，以追求最佳选择 [31][32]