财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损740万美元，2019年同期净亏损730万美元 [24] - 2020年第二季度研发费用490万美元，2019年同期为550万美元，减少主要因IPF患者慢性咳嗽2期试验活动减少 [24] - 2020年第二季度G&A费用250万美元，2019年同期为190万美元，增加主要因股票薪酬费用和上市公司相关费用增加 [25] - 截至2020年6月30日，现金及现金等价物总计4420万美元，2019年12月31日为5730万美元 [25] - 第二季度后通过ATM设施出售约220万美元普通股，当天还与硅谷银行达成1400万美元定期贷款安排 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 结节性痒疹（PN）项目 - PRISM试验在美国和欧洲招募，超60个站点已启动 [12] - 目前约155名受试者已随机分组，5月筛查和入组限制解除，约80%站点恢复筛查，6月和7月是入组最强劲的两个月，未出现8月入组放缓情况 [18] - 超95%到达第14周的受试者选择进入开放标签扩展部分 [19] 特发性肺纤维化（IPF）咳嗽项目 - 正在进行2期双盲交叉研究，因患者肺部受损高风险，自愿暂停所有筛查和入组活动 [21] - 已修改研究程序，11个站点中有4个表示准备重启研究，预计今年晚些时候可重新开始筛查患者 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在开发用于Haduvio的纳布啡缓释剂，探索其在各种严重神经介导疾病中的潜在治疗效果，重点关注瘙痒、咳嗽和运动障碍等治疗领域 [9][10] - 公司认为生物制剂和口服疗法在管理结节性痒疹这种慢性病中都将发挥重要且互补的作用，长期来看口服选择对患者可能很重要 [12] - 行业内有生物制剂正在开发用于治疗PN瘙痒，但公司是唯一开发口服药物治疗该病症的 [11] - 有其他生物制剂公司如Dupixent、Galderma、Kenexa等也在针对PN瘙痒开展相关试验 [71] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度公司忙于适应COVID对员工和临床试验的影响，先暂停一切、评估情况后重新启动 [6] - 公司对PRISM试验进展感到鼓舞，相信能在2021年第三季度完成入组，第四季度获得顶线数据 [19] - IPF咳嗽项目因COVID影响暂停，公司正在修改研究程序以适应限制，预计今年晚些时候可重新开始筛查患者 [21][22] - 公司通过债务和股权融资策略延长了现金跑道，资金将支持到2022年上半年，超过PRISM试验预计的顶线结果公布时间 [27] 其他重要信息 - 7月公司宣布PN试验预先指定样本量重新估计分析（SSRE）完成且结果积极，独立数据监测委员会建议试验继续，样本量增加到360名受试者以维持主要终点的统计效力 [14][15] - 7月公司以混合模式让团队回到办公室工作 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: PRISM试验样本量增加到360后能否更高，360时统计效力是否维持在90% - 原研究设定统计效力为90%，样本量通常按目标执行，但如果有受试者在队列中会让其完成试验 [30][31][32] 问题2: 如何管理患者停药情况，疫情期间是否更具挑战性，这是否是样本量增加的因素 - 公司不清楚样本量增加的具体原因，停药可能是因素之一，也可能是站点差异等原因 [33] - 公司在培训站点、提供患者材料和跟进站点方面做了很多工作，未发现异常情况 [34] - 疫情期间停药率未上升，反而有所下降，因为患者在家更专注 [35] 问题3: IPF研究修改方案减少医院访问，是否考虑扩展到英国以外地区 - 公司正在探索在其他国家开展试验，如德国、奥地利、法国等，主要是为了降低风险 [37][38] 问题4: PN研究6、7月入组强劲是否因疫情有大量患者，未来入组速率如何，是否会开设新站点 - 6月可能有部分患者因站点在暂停期间积极联系而提前入组，但入组强劲态势持续到7、8月 [41][42][44] - 入组强劲一方面是因为竞争对手报告阴性结果退出招募，另一方面是公司成功开设新站点并采用创新方式开展虚拟SIV [42][43] - 公司会继续增加新站点以引入新患者，但目前站点数量已基本满足入组需求 [43] 问题5: 试验开放扩展部分有多少患者选择参与，随访时间多长，有无轶事反馈 - 超95%患者选择进入开放标签扩展部分，可接受长达一年的治疗 [46] - 有很多患者仍在参与研究，听到很多关于皮肤愈合和止痒的积极反馈，近20名患者已完成一年治疗 [47][48] 问题6: 是否对整体试验的停药率不知情 - 公司知道整体停药率，但由于对受试者使用药物或安慰剂情况不知情，难以分析停药率的具体意义，团队在管理停药情况方面做得不错 [51][52] 问题7: IPF研究的大致读出时间 - 公司原计划年底有指导，但因COVID撤回，在英国站点启动和考虑扩展其他地区前，暂不给出具体日期，希望下季度有更明确的信息 [53][54] 问题8: PRISM试验样本量增加到最大允许水平应如何解读，说维持效力但又表示可多入组患者以防流失是什么意思 - 样本量增加到360维持了统计效力，除正常队列中患者会完成试验外，没有额外的灵活性来提高疗效读数，目标就是360名受试者 [61][62] - 样本量增加到上限是因为计算结果落在预设范围的高端，360名受试者的结果与2期结果相似 [63][64] 问题9: COVID期间如何监测患者，患者是否需要频繁到院就诊，是否都通过虚拟方式进行 - PN患者通常没有其他基础疾病，能够继续到院就诊，未出现问题 [66] - 监测访问在不同国家和站点情况不同，有些站点允许监测人员现场监测，有些则远程监测并在必要时到现场核实数据 [67] 问题10: 预计2021年第三季度完成入组是否是最保守的时间，是否有可能加快 - 公司认为这是现实的指导，并非激进的时间安排，患者招募具有挑战性，且存在其他竞争研究，需考虑COVID对研究的持续影响 [68][69] 问题11: 其他生物制剂是治疗导致PN的潜在疾病还是专门针对PN - 其他生物制剂和公司一样，都是针对PN中的瘙痒进行治疗 [71] 问题12: 美国和欧洲PN患者的治疗是否有差异，对纳布啡的反应是否不同 - 美国和西欧患者定义相似，从2期结果和其他研究来看，两个地区患者的安慰剂效应和药物效应相似，未发现差异 [75] 问题13: IPF试验最初目标是招募56名患者并获得40多名应答者，是否仍坚持该目标，是否愿意减少样本量以更快得出结果 - 公司目标仍是招募56名患者并获得44名完成者 [77] - 正在探索多种途径，包括让更多英国站点启动和考虑扩展到其他国家，优先考虑按原样本量进行研究以获得更具解释性的数据，但如果研究进展缓慢，也会考虑其他选择 [77][79][80]