业绩总结 - Nalbuphine ER在2016年的市场规模为108亿美元，预计到2022年将增长至143亿美元，年增长率约为32.4%[6] - 截至2019年3月31日，公司现金余额为1290万美元[101] - 2019年5月完成首次公开募股（IPO）及同时进行的私募，净筹资约6260万美元[101] 用户数据 - Prurigo Nodularis患者群体估计为43万人，其中美国约25万人[49] - Nalbuphine ER的临床试验已在超过400名患者中进行，显示出在神经介导的慢性瘙痒症状中的有效性[5] - Nalbuphine ER的临床开发已完成13项研究，超过750名个体参与了试验[35] 临床试验与研发 - 预计在2020年上半年将公布Phase 2b/3临床试验的顶线数据[22] - 2019年第二季度已启动慢性肝病的Phase 2临床试验，预计在2020年上半年公布数据[24] - 公司计划在2019年下半年启动帕金森病引起的运动障碍（LID）的Phase 2临床试验[17] - 预计在2019年下半年发布Phase 1b开放标签试验的顶线数据[98] - 预计未来12-15个月内将有多个临床里程碑的消息发布[19] 产品与市场前景 - 目前在美国和欧洲尚无针对中度至重度瘙痒的批准药物[42] - Nalbuphine ER的口服缓释制剂具有约9小时的半衰期，能够实现每日两次的给药方案[35] - 公司在全球范围内拥有16项已授予的专利，保护期至2032年[7] - 公司拥有全球产品的无障碍权利，专利保护至2032年[107] 安全性与疗效 - Nalbuphine ER 162 mg BID组在最后一次访视时，最差瘙痒评分的平均变化为-3.43，p值为0.025[58] - 在Nalbuphine ER 162 mg BID组中，30%反应者的最差瘙痒评分p值为0.026，显示出显著的疗效信号[58] - 在Phase 2试验中，Nalbuphine ER 81 mg BID组的最差瘙痒评分平均变化为-2.51，p值为0.025[55] - Nalbuphine ER 162 mg剂量在Phase 2试验中未观察到增加的安全风险[62] - 试验中，8例患者在Nalbuphine ER组因不良事件而停药，主要发生在初始的两周滴定期[60] 其他策略 - 计划在PRISM试验中将样本量从63人增加到240人，以提供适当的统计功效[62] - 预计PRISM试验的治疗持续时间将从Phase 2试验的10周增加到14周，以提高活性与安慰剂之间的差异[62]