业绩总结 - Travere Therapeutics在2021财年的净产品销售额为2.108亿美元，较2020年的1.983亿美元增长了6.3%[16] - 2021财年的运营费用为3.893亿美元，较2020年的3.745亿美元增加了3.9%[16] - 2021财年的净亏损为1.801亿美元，相较于2020年的1.694亿美元亏损增加了6.3%[16] - 截至2021年12月31日，公司的现金、现金等价物和可市场证券总额为5.529亿美元，较2020年的3.616亿美元增长了52.8%[16] 用户数据 - Sparsentan在FSGS和IgAN的临床试验中已有超过500名患者接受治疗[50] - Phase 3 DUPLEX研究中，371名患者参与，1:1随机对照irbesartan，主要评估蛋白尿和eGFR[49] - Phase 2 DUET研究中，109名患者参与，2:1随机对照irbesartan，8周内评估蛋白尿[49] - 在DUET研究中，41%的患者在任何访问中实现UP/C ≤0.3 g/g，显示出剂量相关性[82] 新产品和新技术研发 - 公司在2022年中期预计向美国提交pegtibatinase的潜在新药申请（NDA）[22] - 2022年中期预计在欧盟提交sparsentan在IgAN和FSGS的潜在药品上市申请（MAA）[23] - 2021年12月，pegtibatinase（TVT-058）在FSGS的1/2期临床研究中获得初步数据[21] - Pegtibatinase在进行中的1/2期COMPOSE研究中，12周治疗后显示出tHcy的剂量依赖性减少，1.5mg/kg BIW剂量组的平均相对减少为55.1%[136] 市场扩张和并购 - 预计sparsentan在2033年前享有市场独占权，可能进一步延长[1] - 预计在2022年晚些时候或2023年初sparsentan在IgAN和FSGS的首次商业发布[23] - Travere预计在欧洲、澳大利亚和新西兰的sparsentan销售中，将获得高达8.45亿美元的里程碑和预付款，以及高达40%的分级双位数特许权使用费[114] - 目前在美国和欧洲的可治疗患者估计在11万到18.5万之间，sparsentan的批准将显著增加可治疗患者数量[111] 负面信息 - 在DUET研究中，头痛发生率为19.4%，而使用Irbesartan的患者中为2.8%[161] - 在Phase 2 DUET研究中，12.3%的患者出现水肿，而Irbesartan组为2.8%[161] 其他新策略和有价值的信息 - Sparsentan的使用方法专利将于2030年到期，可能有延长的潜力[1] - Sparsentan在36周治疗后，较基线的蛋白尿减少超过3倍，相较于对照药物irbesartan，显示出41%的几何均值比差异[98] - Sparsentan在中期评估时普遍耐受良好，与之前观察到的安全性结果一致，没有出现新的安全信号[98] - 公司在过去六年中实现了有机的年增长，显示出强大的商业能力[172] - 公司目前在美国有约2000名肾脏科医生的客户支持网络[172]