财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度Jelmyto净产品销售额约为1360万美元，2021年第一季度为750万美元，同比增长81% [9][52] - 2022年第一季度收入成本约为150万美元，毛利率为89%，2021年第一季度毛利率为88% [53] - 2022年第一季度研发费用为1270万美元，2021年同期为1050万美元，增长与2022年第一季度启动的UGN - 102的ENVISION研究有关 [53][54] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为2130万美元，2021年第一季度为2220万美元 [55] - 2022年第一季度报告的与RTW Investment的预付远期义务相关的融资费用为580万美元，2021年第一季度无此费用 [56] - 2022年第一季度净亏损2840万美元，即每股1.25美元，2021年第一季度净亏损2590万美元，即每股1.17美元 [56] - 2022年第一季度末现金、现金等价物和有价证券为1.471亿美元 [57] - 2022年全年Jelmyto净产品收入预计在7000万 - 8000万美元之间，较2021年增长46% - 67% [60] - 2022年全年预计运营费用在1.4亿 - 1.6亿美元之间，包括非现金股份支付费用1000万 - 6000万美元 [60] - 2022年全年与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用预计在2200万 - 2600万美元之间，其中估计910万 - 1040万美元将以现金支付 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2022年第一季度总净销售额为1360万美元，符合预期，较2021年第一季度增长81%，但较2021年第四季度的创纪录销售额有所下降 [9][36] - 预计2022年全年Jelmyto总净销售额达到7000万 - 8000万美元的收入指引 [18][60] - 目前Jelmyto在100%的医疗保险按服务收费索赔、98%的管理式医疗保险索赔和97%的商业计划索赔中获得支付方覆盖 [42] UGN - 102业务线 - 2022年第一季度开始在UGN - 102的单臂开放标签III期ENVISION关键试验中对患者进行给药，预计2022年底完成入组，若结果积极，2024年提交新药申请（NDA） [12][13] - 正在推进UGN - 102的单臂家庭给药可行性研究，预计今年有10名患者入组并完成该研究 [25][26] UGN - 301业务线 - 2022年启动了UGN - 301的多臂I期临床试验，评估其作为单药疗法以及与其他化疗和免疫调节剂联合使用的安全性和耐受性 [15][29] - 预计I期研究评估UGN - 301单药治疗的第一组需要约12个月完成 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于为尿路上皮和特殊癌症开发新疗法，目标是从根本上改变服务不足患者群体的治疗模式 [8] - 认为Jelmyto和UGN - 102共同为公司带来超过10亿美元的收入机会 [14] - 随着UGN - 301的I期临床试验启动，将临床开发重点扩展到包括治疗高级别疾病的免疫疗法 [15][20] - 公司计划通过加强商业和临床开发活动，利用现有财务资源在2025年实现现金流盈亏平衡 [17][59] - 治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）仍存在高度未满足的需求，特别是卡介苗（BCG）供应受限后，公司认为其联合疗法有独特优势，可提供额外益处 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2022年是关键的一年，有望加速增长，为患者和股东创造价值 [18] - 对Jelmyto在2022年剩余时间内加速增长的能力持乐观态度，患者获取和认知度的提高推动了其采用 [9][10] - 对ENVISION试验的设计和UGN - 102的临床潜力非常乐观，认为该试验有很高的监管成功概率 [12][24] - 认为UGN - 301是一种基础的检查点抑制剂，是针对高级别癌症的各种潜在联合疗法的基石 [32] - 基于当前财务预测，公司认为有能力在2025年实现现金流盈亏平衡 [17][59] 其他重要信息 - 2022年3月举行了首次面对面的全国销售会议，为商业团队提供交流和学习机会，以确保患者获得Jelmyto治疗 [10] - 扩大了Jelmyto的试点指定患者计划，共有4名国际患者在以色列和澳大利亚通过指定患者方式接受了治疗 [49] - 公司将参加美国泌尿外科协会（AUA）会议，展示Jelmyto和管线项目，包括虚拟和实体展位、互动患者构建器和创新水凝胶技术演示等 [49][50] - 继续推进Jelmyto登记处UTrack的分阶段推出，预计提供UTUC患者使用Jelmyto的真实世界结果洞察，并评估其在临床实践中的应用 [46][47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: uTRACT登记处的完成时间线以及如何用于指导医疗实践 - 登记处将持续进行，会不断增加新账户和患者，当各领域有足够患者数据时，会持续生成数据并有望未来发表相关数据 [65][66] 问题2: 仅依靠Jelmyto销售在2025年实现现金流盈亏平衡是否可行，以及UGN - 301的I期临床开发计划中预计研究的潜在联合治疗方案数量和可能使用的化疗或免疫调节治疗类型 - 公司可以仅依靠Jelmyto收入实现盈利和支持整个产品线，盈亏平衡分析基于Jelmyto收入；I期研究将先研究UGN - 301单药治疗，联合治疗方面会考虑与免疫调节剂（如TLR - 7激动剂）和其他化疗药物（如丝裂霉素、吉西他滨）的组合 [68][69][70] 问题3: 目标医生中已接受Jelmyto安装培训的比例，以及未接受培训医生的培训时间线 - 已有数千名医生接受培训，目前是医生之间相互培训和护士培训医生相结合的方式，培训将随着账户增长持续进行，医生通常经过一两次安装操作即可掌握 [77][78][79] 问题4: 2025年基于Jelmyto实现盈亏平衡的收入假设 - 公司未提供具体收入假设，但表示现金消耗在未来两年不会有显著增加，费用增长较为温和，可据此估算实现盈亏平衡所需的收入范围 [80][81] 问题5: Jelmyto是否有提价 - 1月份Jelmyto提价1.5%，由于其是先买后付的药物，未来会有较小幅度的提价 [83] 问题6: 如何定义Jelmyto的批量订单，与正常订单相比如何；劳动力供应问题是否影响泌尿外科实践和Jelmyto的部署；是否考虑过UGN - 301与BCG的联合治疗及效果 - 批量订单通常来自转诊中心，他们治疗一定数量患者后，为方便后续治疗而批量购买，表明对产品有信心，目前批量订单虽在增长但仍占少数；劳动力供应问题主要集中在药房，情况正在改善，可能会延迟患者治疗但不会导致患者流失；公司内部正在讨论UGN - 301与BCG的联合治疗，但目前提供更多细节还为时过早，BCG在治疗非肌肉浸润性膀胱癌中有重要作用，且目前供应短缺，公司正在探索替代方案 [89][90][91][95] 问题7: Jelmyto使用肾造瘘管的市场接受度；ENVISION试验的站点启动情况；UGN - 301的I期试验主协议中如何纳入UGN - 201（TLR - 7激动剂） - Jelmyto使用肾造瘘管的情况越来越普遍，后续会有更多相关数据；ENVISION试验利用了ATLAS试验已启动的站点，有大量熟悉药物和试验概念的研究者参与，虽未公布具体活跃站点数量，但预计今年完成入组；I期试验先进行UGN - 301单药治疗以确定剂量和进行初步安全性评估，之后可开始与UGN - 201的联合治疗，单药治疗预计在2023年上半年完成，联合治疗会提前开始 [104][106][109][110] 问题8: 目前Jelmyto报销范围广泛，商业组织在其推广过程中面临的主要障碍是什么，如何解决；ENVISION试验预计今年完成入组，何时能看到该试验的首批数据 - 目前主要障碍是让更多账户内的医生接受Jelmyto，70%的精力将放在深入现有账户，30%用于开设新账户，通过增加拜访医生次数和提供资源来提高医生考虑使用Jelmyto的可能性；2023年不会看到ENVISION试验的数据，因为这是FDA的关键研究，数据需保密，预计2024年上半年能看到首批数据，2023年会分享ATLAS试验的数据，今年还会分享UGN - 102家庭给药研究和患者偏好数据 [118][119][123] 问题9: 从uTRACT登记处获得的见解是否会用于调整临床实践，以及是否计划为UGN - 102建立登记处；除已提及的指标外，是否会跟踪不同给药途径和患者使用情况；UGN - 301项目的目标是否是先在难治性高级别疾病患者中研究其联合治疗潜力，然后再用于早期治疗 - 会将登记处的数据用于发表、纳入临床实践、为潜在研究提供信息，甚至可能与FDA沟通用于更改标签，未来会为UGN - 102建立登记处；会跟踪不同给药途径和患者使用情况，并公布相关数据；UGN - 301项目初始目标是用于卡介苗治疗后患者，之后会根据数据考虑将其用于一线治疗，作为卡介苗的替代或补充 [128][130][131][134][135]