财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度和全年，公司净亏损分别为3900万美元（每股1.86美元）和1.051亿美元（每股5.12美元），而2018年同期分别约为2370万美元（每股1.46美元）和7570万美元（每股4.80美元） [48][49] - 2019年第四季度和全年研发费用分别为2010万美元和4930万美元，2018年同期分别为1150万美元和3690万美元 [50] - 2019年第四季度和全年一般及行政费用分别为1970万美元和6020万美元，2018年同期分别为1260万美元和396万美元 [52] - 截至2019年12月31日，公司拥有约2100万股普通股流通在外，预计2020年运营费用在1.45亿 - 1.55亿美元之间，非现金股票薪酬费用预计在3200万 - 3600万美元之间，非运营收入预计约为250万美元 [54][55] 各条业务线数据和关键指标变化 UGN - 101 - 关键3期OLYMPUS试验主要终点最终分析显示，低级别UTUC患者完全缓解率为59%，6个月和12个月的持久缓解率分别估计为89%和84%，估计中位复发时间为13个月 [36][37] - 最常见治疗紧急不良事件包括输尿管狭窄、尿路感染、血尿等，多数为轻度至中度且短暂 [38] UGN - 102 - 2b期OPTIMA II研究中期分析中，32例低级别中度风险NMIBC患者中，20例（63%）实现完全缓解，且无严重不良事件报告 [40][41] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是为UGN - 101提交滚动新药申请（NDA），FDA已接受并授予优先审评，PDUFA目标日期为4月18日 [13][14] - 公司为UGN - 101在美国商业化做好准备，组建了经验丰富的团队，采用基于账户的高效方法，48名销售代表可覆盖90%患者群体 [16][17] - 公司确定成功推出UGN - 101的三个关键因素为患者识别、报销和无缝融入医生实践，并制定了相应计划 [19] - 公司加速开发UGN - 102用于治疗低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌，预计今年启动关键3期研究 [29][32] - 公司推进UGN - 302用于高级别非肌肉浸润性膀胱癌的研究，计划今年晚些时候启动人体研究 [33][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司关键一年，团队超额完成目标，为公司最具变革性的一年奠定基础 [11] - 公司对与FDA的讨论感到满意，期待UGN - 101获批并成功推出，认为其有潜力为患者提供更好治疗选择 [14][15] - 公司认为UGN - 101和UGN - 102峰值收入潜力可能超过10亿美元，为长期可持续增长业务奠定坚实基础 [32] 其他重要信息 - 公司预计今年年底前获得J代码，10月前获得C代码，以确保医生和患者获得报销和药物使用 [23] - 公司与国家药房合作伙伴达成协议，为泌尿科诊所提供预配混合物，方便医生使用 [24] - 2018年约30%医生知晓UroGen和UGN - 101，截至去年AUA会议，知晓率升至70%，预计推出时会更高 [26][27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否说明J代码可能在9月底获批的时间安排，以及是否有关于UTUC患者医疗经济成本的额外研究？ - 公司在UTUC患者成本方面做了很多工作，但因缺乏患者肾脏切除后长期管理数据，成果不佳。肾脏切除对老年患者有下游影响，如慢性肾功能不全和心脏病加重等 [60][61] - J代码和C代码获批时间取决于批准时机，获批后公司将立即提交申请，CMS已改为季度审批，有可能10月1日获得永久J代码和C代码 [65] 问题2: 编码和报销方面，预计首年及未来毛利润与净利润如何演变，以及UGN - 102关键设计与监管机构希望达成一致的关键特征，是否涉及化疗消融疗法与TURBT辅助疗法的讨论？ - 该领域无需大幅折扣，毛利润与净利润比例较为典型，不会因竞争而大幅折扣 [70][71] - UGN - 102是主要化疗消融疗法，可在办公室无麻醉下进行，对患者有益。试验设计关键在于规模和效力，与FDA在控制组设计和特征方面的具体问题正在敲定 [73][75] 问题3: UGN - 301在高级别疾病中的定位如何，与Keytruda获批情况相比如何？ - Keytruda是全身性给药药物，而UGN - 301是膀胱内给药的联合疗法，是完全不同的方法，具有优势 [78][79] - 目前获批产品的响应率较低，该患者群体仍有很高未满足需求 [80][81] 问题4: 从中期数据中对患者选择或纳入/排除标准有何观察或学习，以及对对照组响应率的预期，还有关于即将推出产品的研发库存是否会在2020年过渡到常规销售成本前消耗完？ - 公司认为目前研究的患者群体是合适的，基于定义和现有数据，该群体为中度风险疾病患者，有慢性复发和频繁手术干预问题 [88][89] - 对照组采用经尿道膀胱肿瘤切除术，预计复发率在60% - 80% [90][91] - 2019年研发费用中包含UGN - 101商业发布前的API预建和相关库存成本，这些成本已在2019年和批准前费用化，批准后将对进一步库存建设进行资本化处理，推出初期商品成本将因预建库存而有利 [93][94][95] 问题5: 请说明3PL组织的性质、从处方录入到药物填充和给药的流程，以及销售团队的构成、过往推广药物和业绩情况，是否预计2020年第二季度开始预订UGN - 101销售，何时能提供收入和运营费用指导，UGN - 302临床开发计划中组合试验是否会在年底前开始，以及BotuGel年底前是否有额外临床数据读出？ - 订单将通过3PL和专业分销商处理，医生通过拨打800号码联系枢纽，枢纽处理处方，3PL将产品运至专业分销商，再由分销商运至医院或手术中心 [101][102] - 销售团队平均有10年泌尿生殖领域经验，来自多家公司，有销售多种泌尿相关药物的经验 [103] - 公司不提供收入和净利润指导，建议参考市场共识数据，预计Q3和Q4预订收入，若有机会Q2也会预订 [108][110][112] - UGN - 302今年将进行人体研究，但为剂量递增和优化阶段，不会进行组合试验 [105] - BOTOX - Allergan合作项目预计5月完成主要研究，预计年底前有进展信息 [106] 问题6: 请详细描述患者识别计划和报销计划以推动UGN - 101推出后的使用，UGN - 102在低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌当前治疗模式中的定位，以及国家药房合作伙伴的作用？ - 患者识别方面，公司雇佣有经验人员与护士导航员合作，并与EMR公司合作快速识别符合条件患者；报销方面，有经验丰富的现场报销团队协助编码和计费 [115][116][117] - UGN - 102为治疗该疾病提供了不同思路，可治疗整个病灶区域，适用于大多数患者，有望替代手术成为更好选择 [119][120][121] - 国家药房合作伙伴将为大多数医生提供预配混合物，医生也可自行混合，但考虑到护理时间，预计多数会选择使用合作伙伴服务 [126][127] 问题7: UGN - 101在欧洲和日本的监管途径和商业化进展如何，是否有患者参加再治疗扩展研究，医学科学联络员（MSL）与医生互动的反馈以及自2019年初以来的变化，以及与Janssen的配方可行性研究是否有更新？ - 公司监管团队专注于FDA审批，尚未与欧洲和日本监管机构进行正式会议，但已做了基础工作，计划在美国获批后开展相关工作，同时希望为UGN - 102设计全球研究 [131][133][135] - 目前无患者参加再治疗扩展研究，因复发患者较少，公司认为有必要收集再治疗数据，可能在获批后进行4期研究 [136][137][138] - MSL主要起教育作用，通过参加泌尿外科会议提高了医生对UGN - 101和公司的认识，知晓率从一年前的30% - 40%升至70% - 75% [139][140][141] - 与Janssen的配方可行性研究目前无更新 [143]