财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度末公司现金、现金等价物和有价证券为2.333亿美元 [42] - 2019年第二季度和上半年净亏损分别为2250万美元（每股1.08美元）和4390万美元（每股2.19美元），2018年同期分别约为1800万美元（每股1.14美元）和3140万美元（每股2.02美元） [42] - 2019年第二季度和上半年研发费用分别为1000万美元和1970万美元，2018年同期分别为830万美元和1590万美元 [43] - 2019年第二季度和上半年一般及行政费用分别为1380万美元和2650万美元，2018年同期分别为1020万美元和1630万美元 [45] - 截至2019年6月30日，公司约有2080万股普通股流通在外 [46] - 公司仍计划2019年净亏损约1 - 1.15亿美元，现金消耗约7600 - 8800万美元，预计当前现金余额至少可维持未来两年 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 UGN - 101 - OLYMPUS试验意向治疗人群中，71例患者进行主要终点评估，42例（59%）完全缓解，41例进入随访 [26] - 已评估的完全缓解患者中，27例进行六个月评估，24例（89%）六个月无疾病进展，41例完全缓解患者中有5例在研究期间复发 [27] - 71例患者中，34例基线时被主治医生判定为内镜下不可切除肿瘤，20例（59%）初始完全缓解 [28] UGN - 102 - 预计OPTIMA II临床试验提前完成入组，该试验旨在评估UGN - 102作为一线化疗消融剂治疗中危低级别非肌肉浸润性膀胱癌患者的疗效和安全性 [33] UGN - 201 - 其在原位癌的Ib期研究显示初步疗效信号，临床前模型对高级别疾病有抗肿瘤作用 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）患者约6000 - 7000人，约80%患者最终会接受肾脏切除手术 [13][14] - 低级别非肌肉浸润性膀胱癌患者每年约8万人，目前无FDA批准的一线治疗药物 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 9月24日举办首个投资者日，提供UGN - 101最终数据集、UGN - 102初始完全缓解数据、UGN - 201临床前数据等更新，并概述长期战略和推进产品组合计划 [8][9] - 已向FDA提交UGN - 101新药申请的CMC模块，锁定III期OLYMPUS研究数据库，预计今年第四季度完成提交并准备获批，有望2020年6月获批并在美国上市 [11][12] - 继续推进商业化准备工作，组建销售、护士教育、报销专家等多学科团队，制定支持快速采用的上市计划 [15][18][20] - 推进UGN - 102、UGN - 201等管线项目，评估业务发展机会，与Janssen达成早期可行性协议，与Allergan在膀胱过度活动症方面合作 [21][23] - 公司专注于泌尿肿瘤领域，希望拥有或合作RTGel技术相关项目，外部领域考虑对外授权 [168][170] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 低级别UTUC存在高度未满足的医疗需求，若UGN - 101获批，将为患者提供避免手术风险和后遗症的治疗选择 [13][14] - 市场研究表明88%的医生希望有延迟或避免根治性手术干预的治疗方法，公司对UGN - 101的市场前景充满信心 [16] - 公司在临床开发方面取得进展，对未来事件感到兴奋，相信UGN - 101和UGN - 102有潜力改变治疗模式 [25][30] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的有关未来预期、计划和前景的陈述为前瞻性陈述，实际结果可能因多种重要因素与陈述有重大差异 [5] - 罗伯特·乌佐博士加入公司担任特别顾问，将与医学事务团队密切合作 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 目前从医生那里得到的反馈类型 - 市场研究显示约88%的医生对替代肾脏切除的疗法高度感兴趣，公司销售团队在实地获得积极反馈，医生对药物可用性表现出兴趣 [51][52][53] 问题: UGN - 101在美国以外的商业化考虑、欧盟监管反馈及向EMA提交申请前需采取的步骤 - 欧盟主要是报销障碍，公司已与监管机构进行初步讨论，下一步将收集关于所需研究类型的信息，可能进行优越性研究以获得合理报销；日本市场发病率较高且报销合理，需进行桥接研究；公司目前专注美国NDA提交和上市，未来可能寻求美国以外的合作 [59][60][63] 问题: UGN - 101生命周期管理中再治疗研究情况及是否有扩大使用的进一步研究计划 - 再治疗研究是当前研究的扩展，医生对首次治疗反应良好的患者有再治疗兴趣，该研究数据有望纳入标签和用于报销；公司对生命周期管理持开放态度 [68][69] 问题: 投资者日OLYMPUS更新中未纳入AUA六个月随访的患者是否会在投资者日有随访数据，以及AUA中纳入患者的中位随访时间 - 投资者日将公布锁定数据库中的所有数据；无法提供AUA中纳入患者的中位随访时间，但会呈现比AUA更全面的六个月随访数据 [75][79] 问题: UGN - 102现有数据是否足以指导下一步与监管机构的行动，还是需等待更多患者数据 - 9月24日将有近一半患者的初始完全缓解数据，若结果积极，计划立即与FDA会面，了解关键研究所需条件并加速推进 [84][85] 问题: 与Janssen合作的临床开发内容及交易涉及的资金情况 - 目前是配方可行性研究，若数据积极，将讨论临床开发计划和合作模式，尚未涉及具体资金问题 [89][90][91] 问题: 低级别UTUC患者中可切除与不可切除的比例，以及药物上市后在两类患者中的需求和采用情况 - 试验反映总体人群中约50%患者可进行内镜切除，50%不可切除；可切除和不可切除患者的数据相似，预计药物在两类患者群体中均可获得采用 [98][99][100] 问题: 膀胱策略中III期研究是否需针对UTUC进行，终点选择非劣效性还是优越性，以及研究所需时间 - 团队正在模拟III期研究情况，终点选择取决于FDA意见；目前专注收集中间风险患者群体数据，与FDA沟通该群体未满足的需求；无法确定研究时间，取决于FDA要求和患者数量；102研究入组进度提前，显示研究者对关键研究入组的兴趣 [103][104][109] 问题: 低级别UTUC适应症的12个月随访数据对医生改变治疗实践是否必要 - 公司基于患者平均复发时间为六个月，认为六个月数据最有意义，12个月数据虽受医生关注，但并非药物采用的必要条件 [115][116] 问题: UGN - 101的计费流程及CMS更快分配J代码的潜在相关性 - 拥有或附属手术中心的医生将收取专业费、技术费和药物报销费用；将按传统流程申请J代码，获批前会申请过渡代码，过渡代码获批时间在批准后1 - 3个月；CMS可能改为季度审查永久J代码，公司希望借此加快获得永久J代码 [119][120][122] 问题: UGN - 102长期治疗方案在现实世界中的考虑，是否需要长期每月给药及给药时间 - 102项目无维持治疗阶段，仅为每周一次共六周的诱导治疗，之后进入随访；目前无使用维持方案的计划，未来可能探索；认为患者可能不需要维持治疗，因此转向再治疗研究 [126][128][131] 问题: UGN - 102仅在再治疗情况下是否需要减少给药次数，以及关键研究中对照控制的选择 - 目前无数据表明少于六次给药有效，未来可能研究增加给药次数对部分患者的益处；关键研究的对照控制可能是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT） [133][134][135] 问题: 基于既往丝裂霉素C经验，再治疗情况下是否需要更多给药次数或更长治疗时间 - 公司技术能为肿瘤提供高浓度药物并延长作用时间，相信这将改善药物性能；化疗敏感患者通常会接受相同治疗，因此认为再治疗有理论依据；六周给药方案符合泌尿科医生习惯，易被接受 [138][139][141] 问题: UGN - 102数据积极的标准 - 初始诱导治疗后完全缓解率达到50%，且12个月时50%患者无疾病进展，将代表该人群的显著临床进展 [150] 问题: UGN - 201在高级别非肌肉浸润性膀胱癌中潜在联合治疗的有吸引力机制 - 计划将UGN - 201（TLR激动剂）与检查点抑制剂联合使用，投资者日将展示相关临床前数据 [152] 问题: UGN - 101 NDA提交的限速步骤 - 限速步骤是75%以上患者的六个月耐久性数据，目前正在进行数据库清理和数据质量确保工作，预计第四季度完成提交 [157][158][159] 问题: UGN - 101的定价考虑和支持报销的系统 - 公司未最终确定价格，正在进行药物经济学研究，定价将类似“肿瘤学定价”；商业团队开展患者资源网站、未满足需求宣传活动等工作，接近招聘一线销售管理团队，为上市做准备 [161][162][163] 问题: RTGel技术在泌尿学以外的应用计划 - 公司专注泌尿肿瘤领域，希望拥有或合作该领域RTGel技术项目，外部领域考虑对外授权；已有医生提出多种凝胶潜在用途，公司业务发展团队正在处理相关请求 [168][169][170]