财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度末公司现金、现金等价物和短期投资为2.467亿美元，1月完成普通股公开发行，净收益约1.614亿美元 [36] - 2019年第一季度净亏损2140万美元，合每股亏损1.11美元，2018年第一季度净亏损约1340万美元，合每股亏损0.88美元，2019年第一季度非现金股票薪酬费用为740万美元 [37] - 2019年第一季度研发费用为970万美元，2018年同期为760万美元，其中2019年包含230万美元非现金股票薪酬费用，增长主要归因于UGN - 101三期试验成本、人员成本和股份薪酬费用增加 [38] - 2019年第一季度一般及行政费用为1270万美元，2018年同期为610万美元，其中2019年包含510万美元非现金股票薪酬费用，增长主要归因于人员及相关成本、商业化基础设施和服务、顾问及其他外部费用和股份薪酬费用增加 [39] - 截至2019年3月31日，公司约有2080万股流通普通股，2019年财务指引不变，预计现有现金余额可维持至少24个月 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 UGN - 101 - 关键III期OLYMPUS试验新分析显示，意向治疗人群中71例患者进行主要终点评估，42例（59%）完全缓解，41例进入随访，27例进行六个月评估，24例（89%）六个月无疾病，41例完全缓解患者中5例复发，34例基线时被认为内镜下不可切除肿瘤患者中20例（59%）初始完全缓解 [11][28][29] - 最常见不良事件为尿路感染、输尿管狭窄和狭窄形成，安全性可接受，多数治疗突发不良事件为轻度或中度且短暂 [30] UGN - 102 - OPTIMA II IIb期单臂、开放标签、多中心试验持续招募患者，预计今年完成招募并在下半年报告初始数据，初始数据为完全缓解率，耐久性信息后续报告 [31][34] UGN - 201 - 公司正在确定其开发路径，今年晚些时候提供更新 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划今年下半年提交UGN - 101新药申请，2020年上半年推出，获批后将是首个用于低级别UTUC非手术治疗药物，公司正加速上市前准备和基础设施建设 [12] - 商业和医疗计划包括数据生成和发布、提高RTGel技术认知度、教育市场了解UTUC未满足需求，采取多方面方法，重点关注提高认知度 [13] - 公司采取积极市场准入策略，确保患者和医生能获得UGN - 101，预计年底现场团队全面配备、培训并准备好推出产品 [19][18] - 公司正在制定UGN - 102计划，该药物有望改变低级别非肌肉浸润性膀胱癌治疗模式，预计下半年公布部分患者早期完全缓解数据 [20] - 公司专注通过推进内部产品组合和评估外部机会建立可持续增长公司，优先考虑肿瘤学和泌尿学领域合作，与Janssen达成早期可行性评估协议 [21][22] - Allergan继续招募公司定制RTGel配方与肉毒杆菌毒素联合治疗膀胱过度活动症II期试验患者，预计2019年完成招募，2020年确定数据和下一步计划 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2019年是关键一年，过去三个月为重要发展奠定基础，UGN - 101若获批将改变低级别UTUC治疗模式，公司对其前景乐观 [9][27] - 公司对UGN - 102前景乐观，认为其能为低级别非肌肉浸润性膀胱癌患者提供非手术替代方案，满足未满足医疗需求 [31][33] - 公司认为UGN - 201有潜力为高级别膀胱癌患者提供治疗选择，正在确定开发路径 [34] 其他重要信息 - 公司在AUA会议上展示UGN - 101数据，与关键利益相关者会面，提高产品认知度 [10][11][15] - 公司推出www.utuc.com网站，为患者提供UTUC和治疗选择信息，部署7名医学科学联络官进行科学交流 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OLYMPUS试验随访阶段接受每月维持治疗患者比例 - 治疗情况不一致，第六次灌注预计是主要治疗持续时间，部分患者和医生可能采用不同间隔治疗，实际情况可能与研究中医生根据自身需求使用维持方案类似 [44][45] 问题2: UGN - 102 IIb期试验数据报告方式、患者基线特征 - 公司计划在有25% - 30%患者数据且有信心时披露早期完全缓解数据，今年无耐久性数据，秋季可能举办投资者日分享更多数据，同时考虑在有足够数据时与FDA讨论设计下一步膀胱研究，不等待所有数据完成就开展关键研究 [48][49][51] - 膀胱癌患者通常在60 - 70岁，试验正在进行，未具体分析平均年龄，入选患者为中度风险、非肌肉浸润性膀胱癌，有易复发特征，当前标准治疗效果不佳 [54][55] 问题3: UGN - 101和UGN - 102最佳灌注次数及UGN - 101复发再治疗 - 目前预计医生会采用六次灌注，未进行最佳灌注次数研究，将开展再治疗研究，认为患者复发时再治疗有益，目前复发率低 [57][58][59] 问题4: Allergan试验信息披露和Janssen合作情况 - 无法提供更多Janssen合作信息，这是早期可行性研究，若进展顺利几个月后再讨论 [62] - 可在clinicaltrials.gov关注Allergan试验，预计2019年完成招募，2020年有数据并做决策，不期望其公开数据或发布公告 [63][64] 问题5: UTUC患者群体细分及早期采用者子群体规模 - 低级别UTUC患者都是治疗合适候选人，包括不可切除肿瘤患者和多次内镜消融手术患者，无需细分患者群体 [66][67][68] 问题6: UGN - 102 III期研究主要终点及II期参考数据 - 仍在确定主要终点，取决于FDA意见，考虑非劣效性或优越性研究，开展III期研究前需要大量完全缓解数据、部分患者六个月以上耐久性数据以及与FDA讨论结果 [69][70][71] 问题7: 同事对UGN - 101耐久性和安全性数据反应 - 不良事件情况与上尿路操作常见情况一致，医生反应积极，有学术中心研究人员询问产品上市时间 [77][78] 问题8: NDA提交完成情况和限速步骤 - 限速步骤是患者耐久性数据，FDA要求大多数患者有六个月耐久性数据，预计今年夏末满足要求，之后进行数据库锁定、清理等工作，提交时间预计在今年下半年后期 [80][81] 问题9: UGN - 101商业化计划 - 已有小团队，商业负责人来自Bayer，团队熟悉市场，在AUA有良好表现，正在面试现场管理团队，计划配备约50名代表及相关人员，已有7名医学科学联络官开展工作，公司认为有机会填补市场空白 [82][83][85] 问题10: UGN - 102 OPTIMA研究有临床意义的完全缓解率 - 考虑所选患者群体复发可能性高，初始完全缓解率达到50%，一年半无复发生存率达到25% - 30%有临床意义 [86][87] 问题11: UGN - 102在NMIBC群体中作为TURBT辅助治疗的试验设计 - 目前未确定关键研究，有很多想法，会支持医生想法，根据数据与关键意见领袖、医生和合作者讨论确定下一步研究 [89][90][93] 问题12: UGN - 201适用患者群体 - 关注原位癌患者，FDA对该群体单臂小试验、开放标签研究有指导，该群体有未满足医疗需求，UGN - 201可能有效，同时认为其对更广泛低级别非肌肉浸润性膀胱癌患者群体也有益 [94][95][97]