财务数据和关键指标变化 - 2018年底公司现金、现金等价物和短期投资为1.013亿美元，2019年1月完成普通股公开发行，净收益约1.62亿美元 [38] - 2018年第四季度和全年净亏损分别为2370万美元（每股1.46美元）和7570万美元（每股4.80美元），2017年同期分别为1010万美元（每股0.74美元）和2000万美元（每股2.14美元） [39] - 2018年第四季度和全年研发费用分别为1150万美元和3690万美元，2017年同期分别为680万美元和1870万美元 [39] - 2018年第四季度和全年研发费用中非现金股票薪酬费用分别为300万美元和1200万美元，2017年同期分别为140万美元和390万美元 [40] - 2018年第四季度和全年一般及行政费用分别为1260万美元和3960万美元，2017年同期分别为340万美元和880万美元 [42] - 2018年第四季度和全年一般及行政费用中非现金股票薪酬费用分别为590万美元和1860万美元，2017年同期分别为90万美元和240万美元 [42] - 截至2018年12月31日，公司约有1620万股普通股流通在外，2019年1月融资结束后，公司有2040万股普通股流通在外 [45][47] - 公司预计2019年净亏损在1 - 1.5亿美元之间，其中非现金股票薪酬费用在2400 - 2700万美元之间，具体取决于市场条件 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 UGN - 101 - 关键3期OLYMPUS试验中完全缓解率（CR）为57%，与2018年5月数据一致，评估时约50%处于CR的患者已达到6个月时间点，且全部无疾病 [24] - 安全性良好，多数治疗相关不良事件为轻度至中度且短暂，与尿道手术情况相符 [25] UGN - 102 - 正在进行OPTIMA II 2b期单臂开放标签多中心试验，目前正在招募患者，预计2019年有数据更新，有望在今年完成招募 [30][33] UGN - 201 - 处于早期阶段，正在评估推进该项目进入临床开发的途径，计划在今年晚些时候更新进展 [34] BotuGel - 与Allergan合作，Allergan正在进行2期试验，用于治疗膀胱过度活动症（OAB） [35] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于成为泌尿肿瘤领域全球领导者，推进RTGel技术潜力，为潜在获批和商业化做准备 [13] - UGN - 101已启动新药申请（NDA）滚动提交，计划2019年下半年完成提交，2020年上半年获批并上市，获批后将成为首个用于非手术治疗低级别UTUC的药物 [15] - 商业规划活动按计划推进，组建了经验丰富的高管团队，采用多方面策略支持全国泌尿肿瘤实践，实施基于目标客户的方法，配备约50人的销售团队 [16][17] - 注重医生办公室支持、教育和科学交流，医疗事务团队将发挥关键作用，确保医疗专业人员接受适当教育，促进早期市场采用 [18] - 开展全面分析，确定低级别UTUC对医疗系统的成本负担，制定积极的市场准入、分销和物流策略 [19][21] - 在推进UGN - 101商业规划的同时，为UGN - 102奠定基础，该项目针对低级别非肌肉浸润性膀胱癌，患者群体更大 [22] - 评估合作机会，以增强RTGel平台在泌尿肿瘤及其他领域的潜在影响力 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对UGN - 101的持久完全缓解结果感到鼓舞，认为其有潜力改变低级别UTUC的治疗模式 [14] - 对UGN - 102项目充满期待，认为其能为复发性低级别非肌肉浸润性膀胱癌患者提供非手术替代方案，推进RTGel技术平台在更大患者群体中的应用 [30][31] - 公司资金充足，有能力支持临床开发项目和商业规划工作，预计当前现金余额可维持24 - 36个月 [38][45] 其他重要信息 - 尿路上皮癌是当今第九大常见癌症，也是人均成本最高的癌症，低级别UTUC患者多为老年人，伴有高血压和糖尿病等合并症，肾脏切除或反复内镜手术对患者身体伤害大 [19][20] - 美国约有70万人患有膀胱癌，其中约8万人为中度风险患者，目前FDA尚未批准用于低级别非肌肉浸润性膀胱癌一线治疗的药物 [32] 问答环节所有提问和回答 问题1：请提供UGN - 101提交过程的更多细节；UGN - 101和UGN - 102商业化策略有何不同；未来UGN - 102获批后，是否会使用相同销售基础设施和人员；关于BotuGel，Allergan对下一步临床数据积极时的计划及将其纳入BOTOX长期特许经营管理策略的程度 - UGN - 101采用滚动提交方式，已提交临床前模块，正在进行CMC模块，最后是临床模块，最终提交时间取决于多数患者达到6个月持久期里程碑 [51][52] - UGN - 101和UGN - 102商业化策略相似，针对相同医生群体，但UGN - 102患者和治疗医生更多，需扩大现有商业组织 [54] - 无法评论Allergan的计划和期望 [51] 问题2：是否会提供UGN - 101 NDA不同部分提交完成的具体通知 - 不会进行公开披露，如有需要可单独告知 [56] 问题3：何时能看到UGN - 101 12个月持久期数据 - 试验完成前不会分享额外信息，中期至晚期2020年可能有12个月数据，最终FDA提交和数据包确定后，将公布完整数据集 [60] 问题4：对于肾功能正常的UTUC患者，为何不直接切除患侧肾脏 - 患者另一侧肾脏有2% - 5%的风险发生类似恶性肿瘤，且74岁患者切除肾脏后约30%会出现严重肾功能不全，保留肾脏对患者有显著临床益处 [62][63][64] 问题5：VesiGel与FDA的讨论进展；开放标签2期研究能否作为注册研究；是否需要进行3期研究，以及研究结果要求 - 预计需进行另一项研究，具体取决于当前研究数据，将与FDA讨论研究设计 [69] 问题6：UGN - 102研究首次审查时间从上半年变为2019年的原因 - 无变化，只是表述更保守，试验招募进展顺利，预计今年提供更新 [75] 问题7：商业支出模式如何，是否更倾向于下半年 - 商业方面已开始建设意识和教育活动，支出全年都有，下半年和年底会加重，因将在年底招聘商业组织 [77] 问题8：UGN - 101定价情况及内部思考方式 - 目前无法披露价格，正在收集药物经济学数据，定价会参考肿瘤产品范围 [82][83] 问题9：产品在临床中的多次灌注和多疗程使用如何影响定价 - 定价将围绕6次灌注，目前无再治疗数据，正在开展再治疗研究，预计以6次每周灌注为治疗方案进行推广 [85][86][87]