财务数据和关键指标变化 - 2021年公司患者数量和收入实现双位数增长，且有望在2022年继续保持双位数患者增长，公司仍有望实现到2025年拥有25000名患者的目标 [8][9] 各条业务线数据和关键指标变化 泰瓦索（Tyvaso） - 2021年初公司设定目标，到2022年底将泰瓦索患者数量从约3000人增加一倍至6000人 [20] - 第四季度是泰瓦索PH - ILD适应症推出后的第三个季度，该季度转诊（处方）数量达到推出以来最高，新增近300名活跃患者，新患者启动数量少于第三季度 [21] 奥雷诺特拉姆（Orenitram） - 第四季度患者数量再创纪录，公司认为这一增长得益于FREEDOM - EV标签扩展，使得与处方医生就相关数据进行更深入交流 [26] 瑞莫杜林（Remodulin） - 尽管去年推出了皮下注射曲前列尼尔的仿制药，但瑞莫杜林仍保持强劲表现，仿制药推出情况与2019年静脉注射仿制药推出类似，最初有一批患者（主要是双重符合资格的医疗保险和医疗补助患者）转向仿制药，近几个月转向仿制药的患者数量已变得微不足道 [26] 瑞穆尼蒂（Remunity）泵 - 早期推出时收到的反馈较为积极，但发现泵的警报在某些情况下过于敏感，并非安全问题，公司暂停新患者引入，完成新警报系统最终测试后，将于下周重新推出 [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心产品曲前列尼尔未受仿制药影响，因患者、医生和支付方认可公司在客户服务和供应链可靠性方面的出色表现和记录 [9] - 公司器官制造产品取得重大突破，1颗10基因UHeart、2颗10基因UKidneys和2颗UThymoKidneys完成移植，活体UHeart接受者术后情况良好 [10] - 公司推进制药产品线取得进展，包括每日一次治疗肺动脉高压（PAH）的雷利帕格（ralinepag）即将完成III期入组，III期PERFECT试验稳步推进，特发性肺纤维化（IPF）的TETON试验在美国III期入组顺利并开启海外TETON 2 III期试验，超级便捷的泰瓦索DPI产品有望于2022年夏季推出 [13][14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司历史上最令人兴奋的一年，公司实现了患者增长和收入增长目标，验证了三种新的异种器官产品候选物，启动了全新的生物技术类别，有7项III期试验正在进行，拯救了众多患者生命，作为公益公司的第一年很好地实现了公益目标 [16][17] - 公司对泰瓦索DPI产品充满信心，认为其具有巨大的收入潜力和较长的专利寿命，3个月的批准延迟对其长期发展影响不大 [15][34] - 异种移植业务前景广阔，公司将按照FDA要求的临床里程碑推进，有望在临床开发和生产支出、资本扩张方面迎来新机遇 [51][65] 其他重要信息 - 公司预计CMS将在2022年5月或更早做出关于泰瓦索和PH - ILD的医疗保险报销覆盖决定，在此期间，符合条件的联邦医疗保健患者可申请患者援助计划以获得泰瓦索治疗 [21][22] - 泰瓦索DPI获批后，将作为药房福利产品在Medicare Part D覆盖，审批流程与PH - ILD不同，在Medicare审查期间，联邦医疗保健患者可通过医生上诉流程获得该产品 [38][39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：FDA对泰瓦索DPI的信息提交类型及泰瓦索DPI的安全性概况，特别是与支气管痉挛的潜在关系 - 公司表示泰瓦索DPI至今未出现支气管痉挛副作用，认为这不会成为问题，相关提交信息可在新闻稿第二页左右查看，FDA的审查是常规工作，3个月的延迟对产品长期影响不大，公司有信心按原计划推出该产品 [33][34][35] 问题2：泰瓦索DPI获批后是否需要像PH - ILD适应症那样经过CMS批准流程以获得医疗保险覆盖 - 泰瓦索DPI的审批流程与PH - ILD不同，它将作为药房福利产品在Medicare Part D覆盖，在Medicare审查期间，联邦医疗保健患者可通过医生上诉流程获得该产品 [38][39] 问题3：目前泰瓦索患者中使用免费药物的比例，器官移植业务的下一个临床或制造里程碑，以及何种结果可证明对首个GMP或类似GMP制造设施进行潜在投资是合理的 - 目前泰瓦索使用免费药物的患者比例已达到低双位数，器官移植业务正进入临床开发阶段，包括确定临床试验中心、研究者、制定协议、与FDA沟通等，近期可能会有扩大使用机会出现，如类似Bennett先生的案例，公司对异种移植业务的进展感到自豪，认为该业务前景乐观，有望迎来临床开发和生产支出、资本扩张的新机遇 [43][47][51] 问题4：异种移植项目的下一个主要里程碑，以及泰瓦索DPI获批后对今年和明年泰瓦索患者增长的贡献 - 泰瓦索DPI预计5月获批，获批后公司将立即推出，有望在PH - ILD和PAH领域加速患者增长，为实现到2025年25000名患者的目标做出重要贡献；异种移植项目下一个可能的重要公告与David Bennett Sr.先生在90天和6个月时的情况有关，FDA在临床移植里程碑评估中重视特定时间节点，公司将按照这些节点推进，异种移植在肾脏和心脏移植领域有诸多优势和机会 [55][56][58]