财务数据和关键指标变化 - 第二季度treprostinil疗法美国患者数量创纪录，实现连续四个季度的患者数量增长 [11] - 第二季度treprostinil两个关键潜在美国需求指标——总处方量和实际患者启动量达到历史新高 [11] - 第二季度treprostinil收入创纪录 [11] - Orenitram第二季度新处方和启动量为产品推出以来最高之一，治疗患者总数创历史新高 [18] - Unituxin第二季度需求与第一季度保持相似速度，在美国的使用量有所增加，日本合作伙伴Ohara在本季度订购量超出预期 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 treprostinil业务线 - 第二季度美国患者数量创纪录，总处方量和实际患者启动量达历史新高，收入创纪录 [11] Tyvaso产品 - 第二季度初推出用于治疗与间质性肺病相关的肺动脉高压，截至第二季度末，通过PH - ILD标签扩展，已完成将患者数量翻倍目标的六分之一以上 [12] - 第二季度处方和启动模式是2020年季度转诊和启动水平的两倍或更多 [12] Remodulin产品 - 第二季度处方和启动量为过去12年以来最高 [14] Orenitram产品 - 第二季度新处方和启动量为产品推出以来最高之一，治疗患者总数创历史新高 [18] Unituxin产品 - 第二季度需求与第一季度保持相似速度，在美国使用量增加，在日本获批，日本合作伙伴Ohara订购量超出预期 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进进入肺动脉高压以外的新罕见肺部疾病适应症领域 [11] - 目标是到2022年底将Tyvaso患者数量翻倍，到2025年底达到25,000名患者 [12][54] - 持续开展多个临床试验，包括COPD、IPF、Group 1肺动脉高压等相关研究，以及下一代treprostinil产品开发 [7][8] - 致力于通过基因疗法或制造肺来治疗肺动脉高压等疾病 [9] 行业竞争 - Remodulin在第二季度面临皮下注射通用型药物竞争，目前情况与2019年静脉注射通用型药物推出时类似，有部分双重资格的医保患者转向通用型药物，但PAH医生开处方时仍更倾向于品牌药，且尚未出现广泛的支付方管理情况 [17] - 对于强生公司静脉注射UPTRAVI获批，公司目前无法确定其影响，认为皮下注射途径通常对患者更方便，且从长远来看，患者使用肠胃外疗法的总时间相对较短 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为目前有很多积极进展，对将肺动脉高压转变为终身可管理疾病感到兴奋，公司专注于下半年执行计划，朝着短期目标迈进 [9][10][21] - 对于第二季度的增长，不认为是一次性事件，而是公司朝着目标稳步发展的体现，未来有望持续增长 [54] 其他重要信息 - 公司正在与CMS合作更新政策，以覆盖Tyvaso用于治疗PH - ILD，在此期间，医保患者可申请患者援助计划 [13] - Tyvaso DPI的PAI和通用设施检查已按计划开始，PDUFA行动日期为今年10月，公司正在努力建立库存并动员商业团队为获批后推出做准备 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 达到2022年底Tyvaso患者数量翻倍目标的曲线形状以及订单模式与患者需求的动态关系 - 关于曲线形状，目前仍在寻求更清晰的见解，预计到第三、四季度会有更好的判断，可能不是线性增长，更可能呈曲棍球棒形状 [28] - 订单模式方面，专业药房有库存天数要求，会根据历史发货数据和预期需求进行算法计算，随着Tyvaso转诊增加，预计订单也会增加 [28] 问题2: Tyvaso吸入器用于COPD和IPF的科学原理以及预计的患者入组完成和结果公布时间 - 对于COPD，公司治疗的是伴有COPD的患者的肺动脉高压，基于之前的研究数据，Treprostinil可扩张肺动脉平滑肌、减少血小板聚集，美国有超10万此类患者 [32][33] - 对于IPF，INCREASE研究显示Tyvaso可能对纤维化疾病有作用，非临床研究也表明Treprostinil有抗纤维化作用，因此认为可能对无肺动脉高压的IPF患者也有效 [35] 问题3: PH - ILD的报销环境，包括患者获取药物情况、是否有先前疗法或疾病负担要求 - 目前未看到疾病严重程度或先前疗法的要求，私人支付方的PAH、ILD患者处方基本顺利通过，CMS审批正在进行中，患者可申请患者援助计划，获批后可转为商业患者 [39][40] 问题4: 强生静脉注射UPTRAVI获批对公司营销业务的影响 - 公司目前无法确定其影响，认为静脉注射途径重要，但皮下注射对患者更方便，且从长远来看，患者使用肠胃外疗法的总时间相对较短 [45] 问题5: PH - ILD的处方范围以及Tyvaso在PH - ILD治疗中的持续时间与PAH的比较 - 目前处方来源既有PAH医生也有PH - ILD医生，目前PAH医生占比更多，但预计随着推广，两者会趋于平衡甚至PH - ILD医生占比增加 [48] - Tyvaso治疗持续时间取决于患者疾病进展和主导疾病类型，严重ILD患者使用时间可能较短，以PAH为主的患者使用时间可能与PAH患者相当甚至更长 [49] 问题6: 考虑到本季度一次性收益，对2021年下半年增长轨迹的信心 - 公司不认为本季度有大量一次性增长收益，认为这是朝着目标稳步发展的体现，未来有望持续增长 [54] - Unituxin日本订单并非一次性事件，随着更广泛的标签获批，预计未来日本订单将与本季度相当，国际订单虽有波动，但全年会趋于平稳 [56][57]