财务数据和关键指标变化 - Orenitram在第二季度实现40%的同比增长，这得益于医生和患者对FREEDOM - EV标签的接受度提高 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 Remodulin业务 - 受疫情影响，本季度初从口服疗法向Remodulin的转变进程延迟，导致新患者处方和起始数量不足，无法抵消患者停用情况，但季度末新处方几乎恢复到正常水平 [25] - 美国市场上，医生对通用版Remodulin兴趣不大，7月暂无从Remodulin转向通用版的情况 [26] - 美国以外市场销售额大幅下降，主要受通用版进入和不同支付体系影响，公司与合作伙伴Sorrento调整了转移价格以应对竞争 [40][44] Orenitram业务 - 第二季度实现40%的同比增长，医生和患者对其FREEDOM - EV标签接受度增加，开处方的医生数量持续增长，包括大型PAH候选者中的关键意见领袖 [23] - 本季度停用率下降，患者平均剂量增加，自年初以来，Orenitram在覆盖近1100万额外人群的保险计划中的医保准入得到改善，目前在美国约76%的人群中被视为可覆盖药物 [24] Tyvaso业务 - 季度初处方量下降，但6月出现强劲反弹并延续至7月，新处方医生数量增加，停用情况减少 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场上，公司主要产品受疫情影响后逐渐恢复，新患者处方数量接近疫情前水平 [22] - 美国以外市场，Remodulin业务受通用版竞争和不同支付体系影响，销售额波动较大，订单模式不规律 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 期望通过推出Remunity和Remodulin植入式系统、获批Trevyent以及与Smiths medical合作的智能泵设备，实现Remodulin患者数量逐年净增长 [11][12] - 凭借新的Dreamboat产品、WHO Group 3 PAH患者市场获批以及在COPD和间质肺病领域的管线扩展，实现Tyvaso患者数量净增长 [13][14] - 依靠医生对Orenitram新标签的熟悉和信心，实现Orenitram患者数量净增长 [15] - 推进多个3期项目，如Ralinepag治疗肺动脉高压、Tyvaso治疗COPD和间质肺病、内皮型一氧化氮合酶基因疗法治疗肺动脉高压以及器官制造工艺的3期试验 [15] - 开展管线补充项目，如研发无痛版Remodulin和再生医学外泌体 [16] - 为Tyvaso在PH ILD的商业发布做准备，年底前将销售、营销和医学事务团队扩大约30 - 35人 [30] 行业竞争 - 美国市场上，通用版Remodulin对公司Remodulin业务影响较小，医生和支付方对公司品牌产品接受度较高 [26] - 美国以外市场，Remodulin面临通用版竞争，公司通过与合作伙伴调整价格应对 [44] - 异种移植领域出现竞争对手，如eGenesis，但公司认为该领域市场巨大，自身处于有利地位，不考虑将器官制造业务剥离 [52][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第二季度营收表现满意，患者数量接近疫情前水平，有望恢复营收增长，现有产品的改进和新适应症拓展以及丰富的管线项目将推动公司未来发展 [10] - 尽管疫情带来不确定性，但随着医院和诊所重新开放，医生更适应远程医疗处方，预计下半年业务将呈上升趋势，能够弥补第二季度失去的市场份额 [28][38] 其他重要信息 - 公司在异种肾的临床前开发进入关键阶段，已完成病原体免费繁殖设施建设，与阿拉巴马大学伯明翰分校有合作，希望2021年进行首次临床移植 [54][55] - 公司开展患者药物基因组学筛查，发现肺动脉高压患者对不同药物的反应存在显著差异 [63] - 积极推进Tyvaso在PH ILD的研究，SNDA已在6月提交，很快将得知是否获得优先审评，TETON研究正在与FDA和指导委员会确定研究设计，预计招募250 - 300名患者，耗时约两年，之后提交NDA申请优先审评 [76][77] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与其他生物制药公司相比，公司第二季度营收略有增长，询问今年第三、四季度的业务动态以及短期增长预期 - 公司认为下半年季节性因素与往年相比变化不大，最大的不确定因素是疫情，如果病例增加、医疗中心关闭，新处方和新患者起始数量会像第二季度一样波动，但随着医生更适应远程医疗处方和医疗机构重新开放，预计业务将呈上升趋势 [37][38] 问题2: 为何疫情期间Remodulin受影响比Tyvaso和Orenitram更大，以及美国以外市场销售额是否会稳定 - Remodulin通常在医院开始治疗，疫情导致患者无法在第二季度初入院，新处方和新患者起始数量大幅下降；而Tyvaso更易在家中开始治疗，专业药房护士经过培训可指导患者使用。美国以外市场订单模式不规律，难以根据单季度数据预测未来，且受通用版竞争和支付体系影响，不过公司认为随着其他产品和管线项目发展，美国以外Remodulin收入在整体收入中的占比将逐渐降低 [42][47] 问题3: 为支持PH ILD机会新增30 - 35名销售、营销和联络代表，这一增加幅度是多少，是否意味着至少有相应比例的收入增长；以及公司在异种移植领域的竞争定位和是否考虑剥离相关项目 - 新增人员约占目前专注于PAH的销售、营销和医学事务团队人数的25% - 30%，但难以直接将人员增加与收入增长关联，因为ILD市场存在诸多变量，如患者分布、医生和治疗中心情况、竞争程度等，但公司认为ILD市场收入机会巨大 [58][60] - 异种移植领域有竞争对手如eGenesis，但公司认为该领域市场大，自身处于有利地位，目前处于临床前开发关键阶段，不考虑剥离相关项目，希望该业务成为公司的重要支柱 [52][56] 问题4: 基因疗法和器官制造哪个会先实现治愈效果 - 难以确定哪个先实现治愈，因为两种疗法都有前景且患者群体异质性大，不同患者可能适用不同疗法。对于肺部仍有一定功能的患者，基因疗法可能更有希望；对于肺部出现严重纤维化和高压的患者，肺移植可能是治愈方法，而公司在自体器官制造方面取得进展，有望为患者提供无需免疫抑制剂的真正治愈方案 [62][70] 问题5: 根据与FDA就Tyvaso SNDA的沟通，预计何时能添加PH ILD适应症标签，以及第二季度和当前Tyvaso患者群体中是否存在非标签使用情况，是从现有模式转变还是新患者群体 - 公司6月提交了SNDA，很快将得知是否获得优先审评，若获得则审批周期为6个月，否则为10个月。公司表示不存在Tyvaso在该病症的非标签使用情况。TETON研究正在与FDA和指导委员会确定研究设计，预计招募250 - 300名患者，耗时约两年，之后提交NDA申请优先审评 [76][77]