财务数据和关键指标变化 - 2022财年第二季度（截至3月31日的三个月），净收入为1300万美元，上年同期为1330万美元；美国处方药业务季度销售额为1160万美元，较上年同期的1030万美元增长12%；总体毛利润为1120万美元，占净收入的86%，上年同期为1090万美元，占净收入的82%；运营费用增至2290万美元，上年同期为1240万美元；运营亏损为1180万美元，上年同期为150万美元；非运营费用为240万美元，上年同期为140万美元；本季度记录了2.7万美元的税收优惠，上年同期为2.2万美元的税收支出；净亏损为1420万美元，即每股摊薄普通股亏损0.18美元，上年同期净亏损为280万美元，即每股摊薄普通股亏损0.04美元 [30][31][32][33] - 2022财年前六个月（截至3月31日），总净收入为2720万美元，上年同期为2800万美元；美国处方药业务净收入增长19%，从上年同期的1940万美元增至2320万美元；总体毛利润为2300万美元，占净收入的85%，上年同期为2170万美元，占净收入的78%；运营费用增加1730万美元，达到3970万美元，上年同期为2240万美元；运营亏损为1670万美元，上年同期运营收入为1770万美元；非运营费用为370万美元，上年同期为320万美元；本期间记录了8.7万美元的税收支出，上年同期为10万美元；净亏损为2060万美元，即每股摊薄普通股亏损0.26美元，上年同期净收入为1440万美元，即每股摊薄普通股净收入0.18美元 [34][35][36][38] - 截至2022年3月31日，现金余额为1.12亿美元，应收账款为810万美元，与PREBOOST销售相关的应收票据为250万美元；净营运资金为1.193亿美元，2021年9月30日为1.36亿美元；在截至2022年3月31日的六个月里，经营活动使用现金1260万美元，上年同期为190万美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 新冠药物Sabizabulin业务 - 开展的一项针对约210名住院的中重度COVID - 19高危患者的III期临床试验，采用每日口服9毫克Sabizabulin，为期最多21天，与安慰剂对照。独立数据监测委员会在对前150名随机受试者进行计划中的中期分析后，因疗效显著建议提前终止试验，且未发现安全问题。Sabizabulin治疗使死亡相对减少55.2%，p值等于0.0043，安慰剂组死亡率为45%，Sabizabulin治疗组为20% [9][12][13] - 公司计划在本季度提交紧急使用授权（EUA）申请，FDA同意无需额外的疗效研究支持EUA或完整新药申请（NDA），也无需额外的安全数据支持EUA，在EUA下收集的安全数据将满足完整NDA的安全要求 [15][16][17] 肿瘤药物业务 - 针对AR表达≥40%的患者，正在积极招募约210名患者进行全球III期ARTEST注册临床试验，评估Enobosarm单药治疗AR阳性、ER阳性、HER2阴性转移性乳腺癌的三线治疗效果；还将Enobosarm治疗提前到二线治疗阶段，正在积极招募约186名受试者进行III期多中心开放标签随机1:1活性对照注册的ENABLAR - 2临床试验，评估Enobosarm和Abemaciclib联合治疗与另一种雌激素阻断剂的疗效和安全性 [22] - 在前列腺癌项目上，正在进行VERACITY III期研究，评估Sabizabulin治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的三线治疗效果；将在2022年6月芝加哥举行的ASCO会议上展示Sabizabulin在80名转移性去势抵抗性前列腺癌患者的1b/2期阳性研究的最终临床数据；正在积极招募一项开放标签随机2:1多中心III期VERACITY临床试验，评估Sabizabulin 32毫克与另一种抗原受体靶向药物治疗化疗初治的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的效果，预计从美国45个临床中心招募约245名患者 [24][25] - 正在进行VERU - 100 GnRH拮抗剂3个月长效制剂治疗激素敏感性晚期前列腺癌的II期剂量探索临床试验，初步临床数据有前景，III期注册临床试验设计已与FDA达成一致，将是一项单臂研究，预计招募约100名男性，主要终点是维持睾酮的去势血药浓度，II期剂量探索研究完成后将启动III期临床试验 [26] 性健康业务 - 性健康部门Urev有两款FDA批准产品，FC2用于预防意外怀孕和性传播感染，ENTADFI是治疗良性前列腺增生的新药。FC2已建立广泛市场渠道，与远程医疗平台合作，还创建了自己的直接面向患者的远程医疗和互联网药房服务平台；ENTADFI预计下季度正式推出，正在等待FDA对其商业产品制造放行标准的批准，将通过第三方远程医疗和互联网药房服务平台合作进行营销和分销 [27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国处方药业务在2022财年第二季度销售额增长12%，前六个月净收入增长19%；全球公共部门业务在本季度和前六个月均出现销售下降，主要原因是上一年度向巴西和南非的招标销售未在本年度重复 [30][34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家生物制药公司，专注于开发针对COVID - 19、其他病毒和ARDS相关疾病以及乳腺癌和前列腺癌的新药。性健康部门的收入用于支持后期药物候选资产的临床开发 [5][6] - 计划提交Sabizabulin的EUA申请，扩大其在全球的授权和销售，建立美国商业传染病业务，寻求与美国政府的预购协议，向英国MHRA、欧盟COVID - 19欧洲药品管理局大流行特别工作组等提交监管申请，并与众多潜在分销合作伙伴进行讨论 [17][18] - 鉴于Sabizabulin在COVID - 19临床试验中的优异表现，计划启动针对其他导致ARDS的病毒（如甲型流感病毒和呼吸道合胞病毒）的新临床试验，以扩大其适应症 [21] - 在肿瘤药物方面，继续推进乳腺癌和前列腺癌的III期临床试验，与礼来达成ENABLAR - 2临床试验合作和供应协议 [22][23] - 性健康业务方面，继续寻求FC2的远程医疗和互联网药房服务合作伙伴，推出ENTADFI并扩大其营销和销售渠道 [28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 全球COVID - 19病例、住院和死亡人数再次上升，新变种不断出现，疫苗和部分抗体药物效果有限，抗病毒药物主要针对症状出现少于五天的未住院患者，因此急需一种有效安全的口服疗法来降低住院中重度COVID - 19高危患者的死亡风险，Sabizabulin有望成为新的标准治疗方法 [19][20] - 公司将继续推进乳腺癌和前列腺癌的临床项目，同时通过性健康业务和Sabizabulin的潜在收入为制药临床开发项目提供资金，有望转型为专注于开发新型药物的优质生物制药公司 [40][42] 其他重要信息 - 公司对关于III期COVID - 19临床试验的批评进行回应，指出安慰剂组死亡率与文献报道一致、美国临床站点安慰剂组死亡率高于非美国站点、试验有标准治疗要求且Sabizabulin优于标准治疗、FDA认可现有数据支持EUA和NDA申请 [44][45][46][47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在制造方面如何考虑可寻址市场，需要多大产能满足FDA的EUA要求，与合作伙伴是否会提前投入资金预留产能 - 公司分析美国目前住院率约为每天1955例新入院患者，需补充氧气、强制氧气或通气的患者约占住院患者的52%，每周约7116例，每月接近28464例，预计达到约30000例患者的产能。首席科学官表示7月约有50000名患者的药物，8月增加100000名患者的药物，9月起每月可达约250000名患者的药物，认为可满足美国及全球市场需求，且无资金风险 [53][54][56] 问题2: Sabizabulin项目在COVID - 19方面，CMC评估的EUA流程中是否需要检查，有哪些程序步骤 - 公司认为EUA加速流程中检查环节将最少，FDA可能依赖生产设施的长期检查记录和质量历史支持申请，在向NDA推进时可能会进行预批准检查；FDA将该过程视为向完整NDA滚动推进的过程，在审查和推进过程中可实时提交新信息 [65][66] 问题3: Sabizabulin在COVID - 19中的定价如何考虑，在更广泛的ARDS中的定价呢 - 公司表示网站上的价格为假设数据，正在进行正式定价分析。对于ARDS，目前市场上没有药物能达到该药物在III期研究中降低死亡的效果，定价将综合考虑药物对医院系统资源的节省等因素 [68][70][73] 问题4: 准备EUA请求提交和详细III期数据的手稿时，是否还有待收集的数据，手稿是否可能在FDA授予EUA之前发表 - 有待收集的是稀疏采样PK等数据，但EUA提交可实时补充信息，公司计划本季度提交EUA申请；手稿已完成并正在进行同行评审，希望手稿发表和EUA授权时间相近 [78][79][80] 问题5: Sabizabulin在COVID - 19方面有最终NDA的可能性，鉴于其在III期人群中的表现，是否会鼓励公司对非COVID - 19的ARDS类型疾病进行进一步临床开发 - 公司已开始针对甲型流感病毒和呼吸道合胞病毒导致的ARDS编写临床试验方案，流感病毒与COVID - 19发病机制和病理生理学相似，且FDA要求公司提供将药物用于儿童的方案，此外药物的抗炎特性使其在更具侵袭性的炎症疾病方面也有潜在应用 [82][83][84] 问题6: 获得Sabizabulin在美国的EUA后，在其他国家和地区获得类似授权的难易程度如何 - 公司认为若获得美国批准，约80%的国家会迅速跟进批准；若获得欧盟批准，也会有大约80%的国家跟进，但可能不是同一批国家。公司已开始在欧盟、英国MHRA、巴西及周边国家、南非等地区推进相关流程 [90][91][92] 问题7: 近期新闻报道辉瑞新COVID药物Paxlovid门诊患者治疗后症状反弹，公司是否有计划将药物用于门诊患者 - 公司认为Sabizabulin可能在门诊患者中有活性，最初选择住院患者进行研究是因为FDA建议，且该药物在降低死亡率方面效果显著。由于其抗病毒抗炎机制，未来可考虑用于门诊患者，但还需了解症状反弹现象 [93][94] 问题8: 获得EUA后为潜在NDA提交进行患者安全随访，预计需要随访多少患者和多长时间 - 公司表示在EUA下需收集严重不良事件的自发报告，这是正常EUA流程，也适用于NDA批准药物。此外，公司在肿瘤项目中已有部分患者使用Sabizabulin的经验，加上COVID - 19的II期和III期数据，以及EUA期间的自发报告，认为无需额外的安全临床试验 [100][101][102] 问题9: EUA推进过程中，关于药物储备的谈判如何进行 - 公司与BARDA等政府机构保持积极沟通，聘请了游说团体协助。公司认为获得EUA授权后将触发一系列事件，使政府在政治上更有动力推动资金支持药物储备 [103][105][106]