业绩总结 - 公司在2023年8月与礼来公司达成合作协议，获得6000万美元的资金[4] - 公司预计其现有的现金、现金等价物和可交易证券将足以支持其运营开支至2026年[3] - Verve与Lilly的全球合作中，Verve获得6000万美元的预付款和股权投资，预计将运营延续至2026年[49] 用户数据 - 每年美国约有80万例心脏病发作，动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球死亡的主要原因[5] - 在全球的家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中，仅有3%的人能够将LDL-C降低到1.8 mmol/L以下[10] - 目前在美国，只有50%的ASCVD患者在服用他汀类药物，只有27%的ASCVD患者达到了LDL-C目标[10] 新产品和新技术研发 - 公司正在进行全球范围内的1b期临床试验，针对心血管疾病的基因编辑药物VERVE-101[3] - VERVE-101的初步1b期临床试验结果预计将在2023年第四季度公布[24] - VERVE-101在非人灵长类动物中，单次输注可持久降低血液中的PCSK9和LDL-C水平，PCSK9水平降低幅度为50%-69%[22] - VERVE-102的临床试验预计在2024年上半年启动，目标是通过基因编辑降低LDL-C水平[38] - VERVE-201的临床试验预计在2024年下半年启动，针对ANGPTL3的抑制以降低LDL-C[40] - VERVE-201在NHPs中，TG（甘油三酯）平均降低54%[46] - VERVE-201cyn在NHPs中，血液中ANGPTL3的平均减少达到84%[46] - VERVE-102在野生型NHPs中，PCSK9蛋白的减少幅度达到60%[37] - VERVE-102的递送系统使用GalNAc-LNP，增强了肝脏编辑的效力[48] - 针对高Lp(a)的基因编辑项目，目标市场约为1100万名患者，约占ASCVD患者的20%[51] 市场扩张和并购 - 公司正在努力解决美国的研究新药（IND）申请暂停问题，招募高风险的HeFH患者[27] - VERVE-101的临床开发策略将从高风险的HeFH患者开始，未来可能扩展到更广泛的ASCVD人群[28] 未来展望 - 公司预计VERVE-101的临床试验结果将为未来的市场扩展提供重要数据[24] - VERVE-102的单次治疗可实现LDL-C的持久降低，具体数据未提供[35]