研发进展 - VERVE-101在非人灵长类动物中实现了血液PCSK9蛋白减少高达83%[21] - VERVE-101在非人灵长类动物中实现了血液LDL-C减少高达69%，且效果持续至476天[25] - 在接受1.5 mg/kg VERVE-101治疗的非人灵长类动物中，平均肝脏PCSK9编辑率为79%[40] - VERVE-101的前体研究显示在非人灵长类动物中实现了高效的肝脏PCSK9失活[15] - VERVE-101的研究表明，针对PCSK9的基因编辑可能为动脉粥样硬化性心血管疾病提供新的治疗方案[12] 安全性与耐受性 - VERVE-101在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性，1年后肝功能测试和组织病理学结果正常[53] - VERVE-101在非人灵长类动物中未观察到对葡萄糖稳态的影响[36] - VERVE-101的单次输注在非人灵长类动物中观察到ALT和AST的瞬时影响，48小时内达到最大值，14天后恢复正常[30] 临床试验与未来展望 - VERVE-101的临床试验正在进行中，预计2023年将公布中期数据[53] - 在F1后代小鼠研究中，未发现PCSK9编辑的胚系传递[48]