业绩总结 - 截至2024年3月31日，Viridian的现金储备为6.132亿美元，预计资金可持续到2026年下半年[10] - VRDN-001在活跃的甲状腺眼病（TED）患者中，经过两次输注后，整体反应率为67%[20] - VRDN-001在慢性甲状腺眼病（TED）中显示出强劲的临床活性，42%的患者在第6周时眼球突出度减少≥2 mm[25] 用户数据 - 美国约有19万人患有中度至重度的TED，市场潜力巨大[12] - Teprotumumab在2023年的美国净销售额约为18亿美元，显示出市场对新治疗方案的需求[15] 新产品和新技术研发 - VRDN-003的关键项目预计将在2024年中期启动，且已完成积极的FDA类型C会议[10] - 预计VRDN-001的生物制剂许可申请（BLA）将在2025年下半年提交[10] - VRDN-006的研究预计将在2024年底前提交临床试验申请（IND）[10] - VRDN-008的非人类灵长类动物（NHP）数据预计将在2024年下半年发布[10] - VRDN-003的半衰期在健康志愿者研究中显示为40-50天，是VRDN-001的4-5倍[18] 市场扩张和并购 - 预计到2028年，重症肌无力的市场收入将超过40亿美元[46] - 预计VRDN-006和VRDN-008将成为最佳FcRn抑制剂，具有较大的市场潜力[48] - 2024年将启动针对FcRn的关键项目，进一步推动自身免疫性疾病的治疗[50] 负面信息 - VRDN-001在临床试验中未报告严重不良事件（SAEs），且所有不良事件均为轻度[27] - 在VRDN-003的临床试验中，注射部位反应发生率为8%[38] 其他新策略和有价值的信息 - VRDN-001的给药方案为每3周5次输注，相比于Teprotumumab的8次输注，减少了约2/3的药物暴露[30] - 临床活动评分（CAS）为0或1的患者比例为40%，在10 mg/kg组中为50%[25] - VRDN-003的药代动力学模型预测其暴露水平与VRDN-001 IV临床反应相关联[41] - THRIVE和THRIVE-2试验预计将在2024年交付顶线结果，分别针对急性和慢性TED患者[28]