财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金、现金等价物及短期投资为3.739亿美元，较2022年12月31日的4.246亿美元有所下降 [17] - 研发费用为5070万美元，较去年同期的1770万美元大幅增加，主要由于一次性支付1500万美元给Enable以及CMC费用增加 [18] - 公司预计当前现金储备足以支持运营至2025年下半年 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要资产VRDN-001在甲状腺眼病（TED）的III期THRIVE试验正在进行中，预计2024年中公布结果 [9] - VRDN-001在慢性TED的概念验证试验已完成入组，预计2023年6月或7月公布结果 [10][11] - 皮下注射项目VRDN-001、VRDN-002和VRDN-003正在推进，预计2023年底选择其中一个作为主要皮下注射项目 [12][13] - VRDN-003的IND申请计划在2023年第二季度提交，预计2023年第四季度公布健康志愿者试验结果 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在2023年视觉与眼科研究协会年会上展示了多项研究成果，包括VRDN-001的I/II期试验数据以及VRDN-002和VRDN-003的临床前研究 [15] - 公司与Enable Injections合作，计划利用其enFuse药物输送系统推进一项临床前项目 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2023年底前选择主要皮下注射项目，并计划在2024年中启动关键II/III期试验 [12][14] - 公司将继续推进早期临床前管线，并扩展至罕见病和自身免疫疾病领域 [16] - 公司认为VRDN-001和VRDN-003的IGF-1R完全拮抗机制可能带来最佳皮下注射产品 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对慢性TED市场机会持乐观态度，认为Horizon的数据为患者带来了希望，但仍存在大量未满足需求 [21][22] - 公司认为5剂量的VRDN-001治疗方案相比TEPEZZA的8剂量方案更具便利性，可能推动市场增长 [24][44] - 公司预计TEPEZZA的销售将在2023年底或2024年初恢复增长 [26] 其他重要信息 - 公司已激活超过30个全球试验站点，但未提供THRIVE试验的具体入组数据 [36] - 公司计划在2023年公布至少一项非TED项目的详细信息 [41] 问答环节所有提问和回答 问题: 慢性TED数据的发布时间及市场机会 - 公司预计慢性TED数据将在2023年6月或7月公布，认为Horizon的数据为市场带来了积极影响 [21][22] - 公司认为慢性TED市场存在大量未满足需求，手术干预是目前的主要选择 [22] 问题: 皮下注射项目的进展及潜在影响 - 公司计划在2023年底选择主要皮下注射项目，预计2024年中启动关键II/III期试验 [12][14] - 公司认为VRDN-003可能具有最佳皮下注射产品潜力 [13] 问题: THRIVE试验的入组情况及基线特征 - 公司未提供THRIVE试验的具体入组数据，但已激活超过30个全球试验站点 [36] - 公司未公开慢性TED试验的基线特征数据 [36] 问题: 与Enable Injections合作的背景及现金储备 - 公司与Enable Injections合作是为了改进药物输送系统，预计将在2023年公布至少一项非TED项目的详细信息 [39][41] - 公司预计当前现金储备足以支持运营至2025年下半年 [17][40] 问题: 慢性TED市场的潜在增长及治疗模式 - 公司认为慢性TED市场存在大量未满足需求，预计TEPEZZA的销售将在2023年底或2024年初恢复增长 [26][44] - 公司认为5剂量的VRDN-001治疗方案可能推动市场增长，并计划通过皮下注射产品进一步扩大市场 [44][52] 问题: 慢性TED数据对THRIVE-2试验设计的影响 - 公司表示将根据慢性TED试验数据调整THRIVE-2试验设计，并寻求KOL和监管机构的反馈 [57] 问题: 市场准入和报销政策的变化 - 公司认为Horizon的慢性TED数据可能推动市场准入和报销政策的改善，但尚未获得具体情报 [58] 问题: 治疗模式的潜在变化及定价策略 - 公司认为未来可能采用“诱导-维持”治疗模式，并通过皮下注射产品优化定价策略 [60][61]