财务数据和关键指标变化 - 公司2022年第四季度研发费用为3930万美元，同比增长754% [24] - 2022年全年研发费用为1009亿美元，同比增长774% [24] - 截至2022年底，公司现金及短期投资为4246亿美元，较2022年9月30日的4313亿美元略有下降 [23] - 公司预计当前现金及短期投资（不包括7500万美元信贷额度）足以支持运营至2025年下半年 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要产品VRDN-001在治疗甲状腺眼病（TED）的临床试验中取得积极进展，特别是在3 mg/kg剂量组中显示出显著疗效 [11][12] - VRDN-001的全球III期THRIVE试验已于2022年12月启动，预计2024年中公布顶线结果 [13][14] - 公司计划在2023年中启动第二个III期试验THRIVE-2，预计2024年底公布顶线结果 [14] - 皮下注射项目VRDN-001、VRDN-002和VRDN-003正在推进，预计2023年底选择其中一个作为主要皮下注射项目 [15][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在2023年第二季度公布VRDN-001在慢性TED患者中的初步概念验证数据 [13] - 公司预计在2023年第四季度公布VRDN-001在健康志愿者中的I期试验结果 [16] - VRDN-002的I期试验显示其半衰期长达43天，远高于VRDN-001和TEPEZZA的10-11天 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过静脉注射和皮下注射项目提供最完整的TED治疗方案，预计这些疗法将在新市场中具有高度竞争力 [20] - 公司计划在未来几年将研发扩展到罕见病和自身免疫疾病领域，目前正在推进多个临床前项目，包括VRDN-004、VRDN-005和VRDN-006 [21] - 公司计划在2023年公布至少一个临床前项目的更多信息 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新任CEO Scott Myers对公司未来的发展充满信心，认为公司在TED领域有显著机会，并计划通过优化流程和执行来推动公司发展 [7][8] - 公司团队正在迅速扩展，以支持后期开发工作，并计划将Viridian打造成一家完全整合的生物制药公司 [9] 其他重要信息 - 公司计划在2023年的北美神经眼科协会年会（NANOS）上展示VRDN-001和VRDN-002的数据 [19] - 公司计划在2023年选择皮下注射项目的主要候选药物，并在2024年中启动关键试验 [18] 问答环节所有提问和回答 问题: 为什么在健康志愿者中测试VRDN-001皮下注射版本？ - 回答: 公司希望通过健康志愿者试验了解VRDN-001的免疫原性和生物利用度，以便在年底做出更明智的决策 [27] 问题: 对慢性TED概念验证研究的预期结果？ - 回答: 公司希望在慢性TED患者中看到眼球突出的改善，预计效果可能为-1毫米左右，并期待竞争对手的数据以指导未来的临床开发策略 [29][30] 问题: 皮下注射项目的选择标准？ - 回答: 公司将根据健康志愿者数据、生物利用度和免疫原性等多方面数据来选择皮下注射项目 [33] 问题: 非TED资产的潜在市场？ - 回答: 公司计划进入竞争有限的市场，并通过工程优化和快速开发来区分产品 [36][37] 问题: 新任CEO对Viridian的兴奋点？ - 回答: Scott Myers对公司丰富的产品线、团队的专业能力以及充足的资金支持感到兴奋 [39][41] 问题: 现金跑道和运营支出预期？ - 回答: 公司预计现金足以支持运营至2025年下半年，随着接近商业化，运营支出将增加 [42][43] 问题: 皮下注射笔设备的进展？ - 回答: 公司正在评估多种自动注射器设备，并计划在2023年底选择设备并整合到皮下注射项目中 [47] 问题: 慢性TED研究的纳入标准？ - 回答: 慢性TED研究的纳入标准包括CAS评分0-7、眼球突出≥3毫米、TED症状发作超过12个月 [48] 问题: VRDN-001皮下注射版本的剂量频率？ - 回答: 公司尚未披露皮下注射版本的剂量方案 [53] 问题: THRIVE-2试验的启动时间？ - 回答: THRIVE-2试验预计在2023年中启动，具体时间将根据慢性TED概念验证数据确定 [64] 问题: THRIVE试验的站点开放情况？ - 回答: 公司计划在北美和欧洲开设50个临床站点，目前已开放31个站点，主要集中在美国 [66] 问题: 其他两个队列的12周数据？ - 回答: 公司正在分析这些数据，并计划在科学会议上公布 [67]