财务状况 - 公司2022年年末现金余额为4.25亿美元，预计现金流可持续到2025年下半年[4] - 公司市值约为16亿美元，基于5724万股流通股和2021年1月6日的收盘价27.46美元计算[4] 市场机会 - 目前在美国和欧洲，针对甲状腺眼病（TED）的市场机会巨大，预计市场规模超过40亿美元[13] - FDA批准的Tepezza药物在上市两年后年销售额约为20亿美元[12] 用户数据 - 活动性TED患者中，重度至中度患者数量超过2万，慢性TED患者中重度至中度患者数量超过7.5万[11] 新产品研发 - VRDN-001在活动性TED患者中，6周后改善率为67%，临床活动评分（CAS）改善平均值为-2.3mm[20] - VRDN-001的3 mg/kg剂量在临床试验中显示出与Tepezza相比的显著临床活动性[25] - VRDN-001的安全性良好，患者耐受性强，选择10 mg/kg作为后续的三期试验剂量[25] - VRDN-001的IV给药方案为10 mg/kg，每3周一次，预计在慢性TED的II期结果将在2023年上半年公布[41] - VRDN-002和VRDN-003的皮下给药方案计划在2023年下半年进行II期结果的发布[41] - VRDN-002的半衰期约为VRDN-001的4倍，支持低剂量皮下给药[38] - VRDN-003的IND提交计划在2023年第二季度，预计在2023年第四季度获得健康志愿者的I期结果[41] 临床试验进展 - VRDN-001的药物浓度在给药后10周时为106 µg/mL，3 mg/kg的IV给药方案在同一时间点为32 µg/mL[37] - VRDN-002的皮下给药方案为每4周一次，药物浓度在给药后10周时为45 µg/mL[37] - VRDN-003的皮下给药方案为每2周一次，药物浓度在给药后10周时为104 µg/mL[38] - 公司计划在2023年下半年根据临床数据选择一个皮下给药项目进行推进[39] - THRIVE III期试验的入组预计在2024年中期公布活跃TED的顶线结果[41] - VRDN-002和VRDN-003的皮下给药方案将选择一个项目进入III期试验，计划在2024年初启动[39]