财务状况 - 截至2021年3月31日，Viridian Therapeutics拥有1.17亿美元的现金、现金等价物和投资，预计资金可持续到2024年[4] - 公司在甲状腺眼病领域的可寻址市场机会超过30亿美元，Tepezza®在市场上没有其他竞争对手[48] 用户数据 - 每年新患者数量在15,000到20,000之间，且“活跃/急性”TED患者的年发病率为15,000到20,000[21] - 当前美国TED市场的“非活跃/慢性”患者数量约为70,000[21] 产品研发与临床数据 - Viridian计划在2021年提交两个IND申请，预计在2022年第二季度和年中发布TED项目的临床数据[4] - VRDN-001的IND申请预计在2021年第四季度提交，概念验证数据预计在2022年第二季度发布[28] - VRDN-001的临床数据表明，其分子机制与Teprotumumab相似，且已在超过100名肿瘤患者中进行过应用[28] - VRDN-001的初步目标包括安全性、耐受性和有效性，剂量范围为3-24 mg/kg[35] - VRDN-002设计为便于给药，预计剂量≤300 mg，IND申请预计在2021年第四季度提交[39] - VRDN-002的生物物理特性支持高浓度低粘度的配方[39] - IGF-1水平表明，VRDN-001在低至3 mg/kg的剂量下即可实现靶向作用[32] - VRDN-001可能实现更低剂量，支持自我给药的皮下注射[49] 市场展望与战略 - TEPEZZA®的批发采购成本为34.3万美元（年净实现价格为20万美元），预计市场规模将扩展至30亿美元[21] - 公司团队在药物发现和引进方面有成功记录，致力于未来的管道扩展[48] - 公司计划在FDA反馈后确定试验设计，快速实现临床概念验证[36] - Viridian已从ImmunoGen获得AVE-1642的独家全球权利，前期支付为单数百万美元，里程碑付款和中数百分比的特许权使用费[28]