业绩总结 - Cobomarsen在系统给药组中，92%的CTCL患者在mSWAT评分中观察到肿瘤负担改善[21] - 63%的患者在接受300 mg IV输注的Cobomarsen治疗后，达到了部分缓解（PR），且50%的患者维持该反应超过四个月（ORR4）[21] - Cobomarsen在攻击性ATLL患者中，平均生存时间（MST）为26个月，而外部历史队列的MST为7.4个月[28] - Cobomarsen在攻击性ATLL患者中的无进展生存期（PFS）为12.5个月，外部历史队列的PFS为5.4个月[28] - Cobomarsen的安全性良好，在CTCL患者中所有剂量均被耐受[21] 临床试验与研发 - MRG-110的临床试验已完成两项，准备进入第二阶段[5] - Cobomarsen的剂量范围为75-1200 mg，涉及68名患者，治疗时间最长可达2.2年[17] - Remlarsen的剂量上限为14 mg，涉及61名患者，治疗时间最长为4周[17] - MRG-110的剂量上限为1.5 mg/kg，涉及65名受试者，治疗时间最长为3周[17] - Cobomarsen的临床试验数据帮助公司设计了正在进行的第二阶段临床试验[21] - Remlarsen治疗显示出显著降低纤维增生的效果，且不影响伤口愈合[40] - 16名受试者中，统计学上显著的纤维增生减少（p=0.0086）[42] - MRG-229在预临床模型中显著阻断肺纤维化，显示出强效的抗纤维化活性[48] - MRG-229在小鼠模型中，使用bleomycin处理后，胶原蛋白含量显著降低，p<0.05[49] - Remlarsen在眼部的抗纤维化效果成功，显示出靶向细胞的生物分布[43] - miR-29在多种纤维化指示中表现出抑制作用，影响TGF-b活性和ECM合成[37] - MRG-229的机制在人体临床试验中得到验证，显示出优化的稳定性和活性[46] - 预临床研究显示，Remlarsen在治疗过程中未影响正常的伤口再生和愈合[40] 未来展望与战略 - 公司目前有3个临床阶段的产品候选，正在推进多个产品候选的开发[60] - 公司计划通过合作推动未来扩展机会，旨在推进多个产品候选[60]