财务数据和关键指标变化 - 公司2019年第四季度收入为900万美元，同比增长80%，全年收入为4500万美元，同比下降46% [41] - 2019年第四季度研发费用为840万美元，同比增长2%，全年研发费用为3480万美元，同比增长14% [42] - 2019年第四季度净亏损为1010万美元，同比下降2%，全年净亏损为4190万美元，同比增长28% [45] - 截至2019年底，公司现金及短期投资为2680万美元，同比下降57% [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - cobomarsen在CTCL的SOLAR二期临床试验中已入组37名患者，预计2020年第三季度公布顶线数据 [14][18] - cobomarsen在ATLL的一期扩展试验中，6名残留疾病患者的中位生存期为26个月，显著优于历史对照组的7.4个月 [22] - remlarsen在瘢痕疙瘩的二期试验中显示出良好的安全性和耐受性，初步观察到部分患者的瘢痕体积缩小 [28] - MRG-229在IPF的临床前研究中显示出减少细胞外基质沉积的潜力，预计2020年第二季度公布更多临床前数据 [30][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司实施精简战略，聚焦cobomarsen、remlarsen和MRG-229等核心项目 [11][12] - 计划2020年第三季度与FDA讨论cobomarsen在ATLL的加速开发路径 [25] - 考虑为remlarsen寻找合作伙伴，专注于MRG-229在IPF的开发 [30][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前现金储备可支持运营至2021年第三季度 [40] - 预计2020年研发费用将逐步下降，主要由于SOLAR试验数据公布和成本重组 [53] - 对cobomarsen在ATLL和CTCL的临床潜力表示乐观，认为其安全性和耐受性良好 [24][52] 问答环节所有提问和回答 问题: cobomarsen在ATLL的加速开发路径 - 公司计划2020年第三季度与FDA讨论cobomarsen在ATLL的加速开发路径，基于其显著改善患者生存期的数据 [48][52] 问题: 2020年研发费用预期 - 预计2020年研发费用将逐步下降，主要由于SOLAR试验数据公布和成本重组 [53] 问题: 现金储备覆盖范围 - 当前现金储备可支持运营至2021年第三季度，主要覆盖SOLAR试验数据公布和FDA会议准备 [55][57] 问题: MRG-229的临床开发时间表 - MRG-229正在进行临床前研究，预计2020年第二季度公布更多数据，具体进入临床时间尚未确定 [56][61] 问题: cobomarsen在CTCL的决策标准 - 将根据皮肤客观缓解率和vorinostat的对照结果决定cobomarsen在CTCL的后续开发 [63][68]