业绩总结 - Cobomarsen在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者中，92%的系统给药受试者在肿瘤负担上有改善[22] - 在接受超过6剂量的患者中，52%实现了部分缓解（至少50%的mSWAT评分降低）[22] - 对于可评估的部分缓解患者（n=12），平均缓解持续时间为276天[22] - 63%的受试者在300 mg静脉输注的治疗下实现了部分缓解，且50%的患者维持了超过四个月的缓解[22] - Cobomarsen的全球市场机会预计超过10亿美元，目标患者群体在美国超过16,000人[18] 临床试验与研发 - Cobomarsen的临床试验计划包括在CTCL中进行的Phase 2 SOLAR试验，已于2018年第四季度启动[36] - 预计2019年将有两项MRG-110的Phase 1临床试验结果发布，涉及心血管疾病的系统和局部给药[6] - Remlarsen在病理性纤维化方面的Phase 2临床试验预计将在2019年下半年公布结果[6] - Cobomarsen在ATLL的临床试验中，初步数据显示安全性和有效性[64] 治疗效果与安全性 - Mogamulizumab的中位无进展生存期为7.7个月，而Vorinostat为3.1个月[42] - Mogamulizumab的客观缓解率为28%，而Vorinostat为4.8%[42] - 超过3级不良事件发生率，Mogamulizumab为4.3%，Vorinostat为5.9%[42] - 使用Cobomarsen治疗的五名患者中，有四名患者在治疗后保持稳定，最长可达16个月[46] - Cobomarsen治疗后，患者的红细胞、白细胞和血小板计数恢复并维持正常[46] - Remlarsen治疗组的组织学分析显示，纤维增生显著减少，p值为0.0086[54] - Remlarsen在人体临床试验中显示出对纤维化的显著抑制，且不影响伤口愈合[52] 市场与商业策略 - Cobomarsen的开发由Servier资助，miRagen在美国和日本保留商业权利[6] - MRG-110在慢性心肌缺血的猪模型中显示出增加的侧支生长和改善的功能[61]