业绩总结 - Cobomarsen在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者中，92%的受试者在系统给药组中肿瘤负担改善，基于mSWAT评分[21] - 在接受超过6剂量的患者中，52%实现部分缓解（至少50%减少）[21] - 对于可评估的部分缓解患者（n=12），平均缓解持续时间为276天[21] - 63%的受试者在300 mg静脉输注的治疗下实现部分缓解，50%维持缓解超过四个月[21] - Cobomarsen在CTCL的目标患者群体超过16,000人，全球市场机会估计超过10亿美元[18] 临床试验与研发 - Cobomarsen的Phase 2临床试验于2018年第四季度启动，针对Ib-III期的皮肤粘膜淋巴瘤患者[35] - Cobomarsen在所有测试剂量中普遍耐受良好，未发现严重不良事件[31] - Cobomarsen未引起急性炎症毒性，肝、肾及血液功能未发现显著异常[33] - 2019年，miRagen计划在心血管疾病领域进行两项Phase 1临床试验[6] - Remlarsen治疗在人体临床试验中显示出显著减少纤维化的效果，p值为0.0086[56] - MRG-110在慢性心肌缺血的猪模型中显示出增加的侧支生长和改善的功能[63] 治疗效果与市场竞争 - Mogamulizumab的中位无进展生存期为7.7个月，而Vorinostat为3.1个月[41] - Mogamulizumab的客观缓解率为28%，而Vorinostat为4.8%[41] - 超过3级不良事件发生率，Mogamulizumab为4.3%，Vorinostat为5.9%[41] - 成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）患者中，5名接受Cobomarsen治疗的患者在3至13个月内保持稳定或改善[45] - Cobomarsen治疗后，患者的红细胞、白细胞和血小板计数恢复并维持正常[45] - 在接受Cobomarsen治疗的ATLL患者中，没有发现机会性感染的证据[45] - 三名接受Cobomarsen治疗的复发性DLBCL患者中，只有一名患者在七周后显示出肿瘤反应[50] - 在一名60岁女性患者中，右颈部肿瘤的大小从9 cm²减少到0 cm²[50] 商业权利与市场策略 - miRagen在美国和日本保留Cobomarsen的商业权利，开发由Servier资助[6]