财务数据和关键指标变化 - 公司2018年第四季度现金及短期投资为6250万美元 预计这些资金将支持公司运营至2020年第一季度 [33] - 2018年第四季度运营现金净流出820万美元 全年净流出2680万美元 [33] - 2018年第四季度收入为50万美元 全年收入840万美元 同比增长主要来自与Servier合作项目MRG-110进入一期临床获得的370万美元里程碑付款 [34] - 2018年第四季度研发费用820万美元 全年研发费用3040万美元 同比增长主要由于cobomarsen二期SOLAR试验及MRG-110一期试验相关支出增加 [35][36] - 2018年第四季度管理费用270万美元 全年管理费用1100万美元 同比基本持平 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - cobomarsen在CTCL患者中显示出良好的疗效 36例患者中33例(92%)出现mSWAT评分改善 其中5例接受300mg静脉注射的患者达到50%以上mSWAT评分改善 4例维持至少4个月 [10][11] - cobomarsen在ATLL患者中也显示出疗效 8例患者中有5例病情稳定或改善 治疗时间3-13个月 [18][19] - cobomarsen在DLBCL患者中 1例患者治疗后7周出现一个淋巴结完全消退 另一个淋巴结稳定 [24] - remlarsen二期瘢痕疙瘩预防试验预计2019年下半年公布数据 计划入组12例患者 [26][27] - MRG-110正在进行两项一期试验 预计2019年公布数据 该药物可能用于心力衰竭、烧伤等适应症 [28][29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发基于microRNA的靶向疗法 目前有三个临床阶段产品 针对多个未满足医疗需求的适应症 [7] - cobomarsen的SOLAR二期试验计划入组130例患者 主要终点为ORR4 预计2020年下半年公布顶线数据 [15][16] - 公司与白血病和淋巴瘤协会合作开展SOLAR试验 后者提供最高500万美元资助 [17] - 公司计划在积累更多ATLL患者数据后与FDA讨论下一步开发计划 [55][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2019年将有四项试验数据公布 同时继续推进SOLAR和PRISM试验 预计运营费用将继续增加 [63] - 公司对cobomarsen在CTCL和ATLL中的疗效持乐观态度 认为其可能成为重要的新型靶向疗法 [30] - 公司认为microRNA疗法有望成为重要的新药类别 正在进行的临床试验将进一步验证其潜力 [30] 问答环节所有提问和回答 问题: SOLAR试验入组进度 - 公司表示入组进度慢于预期 但预计2019年入组将加快 仍有望在2020年下半年公布顶线数据 [40][41] 问题: cobomarsen在DLBCL中的开发计划 - 公司将继续入组DLBCL患者 并在科学会议上公布最新数据 [43] 问题: remlarsen瘢痕疙瘩试验进展 - 公司表示试验按计划进行 预计2019年下半年公布数据 由于瘢痕疙瘩定义需要6个月稳定期 因此不会提前公布数据 [45][46] 问题: SOLAR试验入组策略 - 公司通过与白血病和淋巴瘤协会及皮肤淋巴瘤基金会的合作 加强患者和医生的教育 以提高入组率 [52][53] 问题: ATLL下一步开发计划 - 公司正在积累更多患者数据 尚未确定与FDA讨论的具体时间 [55][56] 问题: 2019年运营费用趋势 - 公司预计2019年运营费用将继续增加 主要由于多项临床试验的推进 [63] 问题: cobomarsen在ATLL中的疗效目标 - 公司认为cobomarsen作为化疗后辅助治疗或高肿瘤负荷患者的治疗都有潜力 正在探索最佳开发路径 [67][68][69] 问题: MRG-110里程碑付款 - 公司未透露具体里程碑时间 但表示在进入二期试验时会提供更多信息 [71] 问题: cobomarsen供应情况 - 公司表示已为SOLAR试验准备了充足的cobomarsen供应 [76] 问题: SOLAR试验设计考虑 - 公司参考一期数据 预计50%的ORR4率 但考虑到vorinostat的疗效 即使显著低于50%也可能具有统计学意义 [78][79] 问题: remlarsen在角膜纤维化中的开发计划 - 公司正在优化制剂 预计2019年上半年公布新数据 之后将与FDA讨论临床开发路径 [94][95][96] 问题: cobomarsen海外商业化计划 - 公司表示正在进行业务发展讨论 对全球范围内的合作持开放态度 [100]