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Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) Presents at BofA Securities 2023 Health Care Conference (Transcript)
VertexVertex(US:VRTX)2023-05-14 07:05

纪要涉及的行业和公司 - 行业:生物制药行业 - 公司:Vertex Pharmaceuticals Incorporated 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 2023年开局良好,重申全年营收指引为95.5亿 - 97亿美元,将有多个里程碑标志管线进展 [3][4] 产品相关 TRIKAFTA和Vanzacaftor - 临床方面,TRIKAFTA有显著短期和长期益处,但Vanzacaftor三联疗法有望使患者CFTR功能达到携带者水平,带来更好疗效 [5][6] - 商业方面,Vanzacaftor是公司未来几年增长关键,北美、欧洲和澳大利亚约8.8万患者中,约2万待用药,还有约6000曾停用Vertex药物的患者可能重新用药 [7] mRNA平台 - 针对CF中X突变或过早终止突变患者,此前30年无人能使药物进入支气管上皮细胞,公司与Moderna合作,历时5年研发出新型LNP,能使CFTR功能达到较高水平,目前一期研究已开启 [9][10][11] exa - cel - 商业准备方面,虽等待PDUFA日期,但今年将完成商业准备,全球约16万患者,约3.2万符合现有疗法和方案,美国25个州集中了80%镰状细胞病患者,公司正与治疗中心、政府和支付方合作,投资体现在运营支出指引中 [13][14] - 获批信心方面,临床数据出色,77名患者治疗效果显著;与监管机构早期沟通并达成一致;2015年起注重商业化制造流程规划,避免后期调整 [16][17][19] - conditioning方案方面,针对3.2万严重患者,dystrophy busulfan conditioning方案合适,但公司正积极研发更好方案以覆盖更多患者 [21] - 与Lovo - cel对比,exa - cel临床效益风险和安全性良好,CRISPR技术精准,能在基因组特定位置编辑且无其他位置编辑,优于导致随机插入诱变的方法 [26][27] 1型糖尿病项目 - 今年年中左右将公布更多数据,试验分三部分,届时将公布A、B部分患者数据,预计今年进入C部分 [30][31] - 技术挑战在于制造细胞,Doug Melton花25年使干细胞分化为胰岛细胞,首个半剂量安全治疗患者已停用胰岛素且血糖控制正常,后续需解决免疫保护问题,有三种方案正在测试 [34][35][36] 疼痛项目 - 商业方面,非阿片类止痛药市场潜力大,现有急性疼痛市场约40亿美元,90%为仿制药定价,公司产品若有变革性疗效且为品牌药定价,市场有望扩大,公司正与各级政府和医院系统沟通,联邦政府通过No Pain Act支持非阿片类药物 [41][42] - 研发方面,试验进展顺利,预计年底或明年初完成III期急性疼痛和II期神经性疼痛项目,且有后续潜在更优产品 [44] 其他重要但可能被忽略的内容 - 镰状细胞病在美国约10万人,欧洲更多是β - 地中海贫血,严重β - 地中海贫血患者若不输血会死亡,长期输血会导致血色素沉着症,exa - cel一次性治疗可消除这些问题 [23][24] - 美国和欧洲约250万1型糖尿病患者有巨大未满足需求,患者需频繁测量血糖、注射胰岛素,生活质量差且难以达到血糖控制目标 [33][38]