业绩总结 - 2022年CF（囊性纤维化）收入预计超过20亿美元，非GAAP运营利润率约为75%[27] - 2018年至2022年，Vertex的GAAP运营收入从6.35亿美元增长至32.7亿美元，GAAP运营利润率从21%提升至49%[37] - 2022年预计CF收入为62亿美元，非GAAP运营利润率为55%[28] - 2022年，Vertex的CF收入增长显著，持续推动公司整体财务表现[33] 用户数据 - 目前有88,000名CF患者接受CFTRm治疗，较2021年的83,000名有所增加[7] 新产品和新技术研发 - 预计2023年全球将推出TRIKAFTA/KAFTRIO，针对2-5岁患者的CF治疗[2] - 预计在未来五年内有五个潜在新药上市，涵盖多种疾病领域[5] - Exa-cel项目预计为镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者提供一次性功能性治愈[8] - VX-548针对急性疼痛的临床试验正在进行中，预计将填补现有治疗的空白[14] - APOL1介导的肾病的Phase 2试验显示，蛋白尿减少47.6%[23] - 预计2023年将更新VX-880的临床数据，针对1型糖尿病的潜在治愈治疗[24] - VX-880在1型糖尿病的临床试验已完成部分B的入组，计划启动部分C的联合给药[29] - VX-522 CFTR mRNA项目已启动单次递增剂量研究，针对CF患者[29] - 预计2023年将完成VX-548的所有III期临床试验[29] 市场扩张和并购 - 2023年，Vertex计划在多个领域推出五款新产品，包括exa-cel（镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血）和VX-548（中度至重度急性疼痛）[32] 研发投资 - 2022年，Vertex在研发上的投资达到16亿美元，占总支出的70%[28] - Vertex的研发管道广泛且多样，涵盖多种疾病，包括DMD（杜氏肌营养不良症）和ADPKD（常染色体显性多囊肾病）[27] 未来展望 - Exa-cel的美国监管申请预计在2023年第一季度完成[9] - VX-548的市场机会在于美国急性疼痛市场约为40亿美元，尽管90%的处方为仿制药[19] - 公司计划继续在内部和外部创新上进行投资，以推动未来的增长[2]