财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2021财年的1190万美元增加至2022财年的3540万美元 同比增长2350万美元 主要由于PH94B的PALISADE三期临床项目准备、启动和持续进行 以及PH94B用于焦虑适应症的探索性二期A研究准备和推进 同时PH94B和PH10的非临床和临床前开发及外包制造活动增加 并在2022财年招聘多名高级管理人员 [25] - 一般和行政费用从2021财年的710万美元增加至2022财年的1350万美元 主要由于启动与PH94B上市前商业化活动相关的计划 并在2022财年招聘额外管理人员 [26] - 2022财年归属于普通股股东的净亏损约为4870万美元 而2021财年为4230万美元 [27] - 截至2022年3月31日 现金及现金等价物约为6810万美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - PH94B用于社交焦虑症(SAD)的PALISADE-1三期临床试验已完成最后一名患者的方案研究 预计2022年中期公布顶线结果 [10][11] - PH94B用于SAD的PALISADE-2三期临床试验是PALISADE-1的重复研究 预计2022年底公布顶线结果 [12] - 与AffaMed合作完成监管准备 启动PALISADE Global三期临床试验 评估PH94B用于SAD急性治疗 预计2022年下半年在美国、中国和加拿大启动 [19] - 启动PH94B用于焦虑适应症的探索性二期A临床研究 预计年底公布顶线数据 [21] - 准备PH10用于重度抑郁症的二期B临床开发 将在年底提供进一步指导 [22] - AV-101与丙磺舒组合的一期B试验正在进行中 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 致力于开发和商业化新的差异化治疗方案 以改善焦虑和抑郁症患者的生活 [8] - 通过PALISADE三期项目推进PH94B在SAD中的开发 并扩展其他重要临床项目 [9] - 与FDA就PH94B的滥用 liability达成共识 目前无需进行人类滥用潜力研究 这为未来医疗提供者和患者考虑使用PH94B提供了重要依据 [13][14][15] - 通过临床前数据展示PH94B的作用机制与所有当前焦虑疗法有根本不同 可能实现快速起效的抗焦虑效果 而无需全身吸收或引起苯二氮卓类副作用和安全问题 [17][18] - 商业化策略包括提高对SAD的认识 通过线上渠道和邮寄方式提供未列入管制的药物 并分阶段建立商业能力 [58][60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 自疫情开始以来 焦虑和抑郁症的患病率显著增长 当前批准的治疗方案未能满足数百万患有焦虑、抑郁和其他中枢神经系统疾病的个体 [7] - 不同人群需要新的、更快速起效的治疗选择 而不必担心当前批准药物常伴随的负面副作用和安全问题 [8] - 如果PALISADE-1和PALISADE-2成功 它们可能为公司在美国提交PH94B用于SAD的新药申请奠定基础 [12] - 公司处于有史以来最强大的位置 即将迎来第一个三期数据读数 [30] 其他重要信息 - 公司参加了多个学术会议 分享了碳-14放射性标记的PH94B研究的额外细节 进一步证明了其作用机制的独特性 [16] - 公司拥有强大的管理团队 包括在CNS药物开发方面具有深厚行业知识和经验的人员 致力于改善与精神疾病作斗争的人们的生活 [30] 问答环节所有提问和回答 问题: PALISADE-1数据清理需要多长时间 顶线数据预计何时公布 - 数据清理和统计评估通常需要六到八周 预计顶线数据最晚在8月中旬公布 不会到9月 [34] 问题: 在顶线发布中计划分享哪些内容 - 将报告主要终点 即主观痛苦量表(SUDS)在公开演讲挑战中访视二和访视三之间的平均组差异 以及安全性数据 [36] 问题: Michael Liebowitz博士在执行研究中的作用 - Michael Liebowitz博士是SAD领域的世界领先专家 他亲自与研究中的每位主要研究者互动 提供了宝贵的指导和经验 确保了研究的适当设计和执行 [39][40] 问题: PH94B的知识产权情况以及AV-101与丙磺舒研究的更多细节 - PH94B的知识产权基于当前评估 通过专利期限延长(PTE)可持续到2033年3月 可能通过儿科研究进一步延长 [45] - AV-101与丙磺舒的药物-药物相互作用研究正在进行中 将评估脑脊液读数 并根据数据决定是否推进到其他神经学适应症 [46] 问题: PALISADE数据中SUDS差异的临床意义以及FDA对HAP研究的立场是否增加与DEA互动的信心 - 对于个体患者 希望SUD评分从基线变化20点 基于二期数据 组间差异预计为12点 研究为此进行了90%的效力计算 [51][52] - FDA的立场以及与机构的一致性提供了大量信心 未来与DEA的互动预计也会类似 [54][55] 问题: 商业化策略 特别是营销努力和患者教育 - 商业化策略包括提高对SAD的认识 通过线上渠道和邮寄方式提供未列入管制的药物 并分阶段建立商业能力 市场研究显示医生和患者对药物的反馈积极 [58][59][60][61]