合作与商业发展 - Voyager Therapeutics与Pfizer签署许可选项协议，获得3000万美元的预付款及最高6亿美元的潜在行使费用、里程碑付款和版税[12] - Voyager Therapeutics与Pfizer签署了首个载体许可协议，显示出对进一步应用的显著商业开发兴趣[92] 技术与研发进展 - TRACER平台的AAV9衍生载体在非人灵长类动物中显示出40-70倍的中枢神经系统转导能力，相较于传统AAV9[58] - TRACER AAV5衍生载体在非人灵长类动物中实现了约20倍的脑转导改善，相较于AAV9[62] - TRACER平台的初步研究显示出在中枢神经系统中无毒性的前所未有的表达水平[63] - Voyager的TRACER平台正在进行多个载体开发活动，创造价值拐点并吸引商业开发兴趣[12] - TRACER平台的载体在心脏转导方面表现出强劲的能力，并实现部分DRG去靶向[63] - Voyager的载体化抗体平台旨在通过在受影响的脑区域内表达功能性抗体来克服抗体治疗的局限性[70] - Voyager的TRACER平台通过快速的体内进化识别出具有增强组织特异性的AAV载体[21] - Voyager的TRACER平台为下一代基因治疗提供了突破性潜力，克服了第一代AAV载体的局限性[12] - Voyager的TRACER平台正在扩展到心脏和骨骼肌等组织类型的筛选活动[21] 临床研究成果 - 单次静脉注射的抗tau抗体在小鼠tau病模型中观察到病理tau水平减少，最高可达59%[74] - 抗tau抗体的表达在给药后2天即可检测到，7天达到最大水平，持续表达可延续至28天[1] - TRACER AAV载体编码的增强型抗HER2抗体给予小鼠约40%的生存益处[79] - 单次静脉注射的GBA1基因替代疗法在小鼠大脑多个区域实现了300%至660%的GCase活性提升[85] - GBA1基因疗法的目标包括帕金森病、路易体痴呆和戈谢病[85] - 该公司在CNS定向基因疗法方面的基础证据验证了GBA1转基因的DRG组织去靶向方法[85] 市场前景与战略 - Voyager Therapeutics的内部和外部管道正在扩展，具有最佳的潜力[92] - 各种tau病和HER2+脑转移的载体化抗体项目正在开发中[82] - Voyager Therapeutics的TRACER技术有潜力克服第一代AAV载体的局限性和毒性[92]