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Voyager Therapeutics (VYGR) Presents At Canaccord Genuity Growth Conference Fireside Chat

业绩总结 - 公司在2021年第二季度的财务结果显示,现金流延续至2023年初[5] 用户数据与市场展望 - 公司预计未来的市场表现将受到高程度的不确定性和风险影响[3] 新产品与技术研发 - 公司正在增加对新型靶向AAV外壳的投资,以扩展发现和临床应用[5] - TRACERTM AAV外壳在中枢神经系统、心脏和骨骼肌的靶向组织转导能力提高了10-1000倍,相较于AAV9[10] - 公司在抗tau项目中展示了预临床概念验证,正在探索神经肿瘤适应症[7] - 公司已启动针对脊髓性肌萎缩症(SMA)和与GBA1突变相关疾病的项目[7] - 公司在基因治疗平台上实现了IV给药的潜力,能够支持内部开发和未来合作项目[7] - 公司在新型AAV外壳和筛选平台上生成了新的知识产权[10] 风险与挑战 - 公司在临床试验和监管提交的时间表上存在不确定性和风险[2] - 公司在基因治疗领域的科学方法和整体开发进展面临挑战[2]