业绩总结 - Voyager Therapeutics获得了来自Neurocrine Biosciences的500万美元，用于转让VY-FXN01项目的非美国地区权利[15] - Voyager预计将获得高达17亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费[10] - 针对阿尔茨海默病和其他tau病的抗体项目，Voyager预计可获得高达8.95亿美元的潜在开发和商业里程碑付款[11] 用户数据 - VY-AADC项目针对帕金森病，预计在美国有约100万患者，且每年新增约6万名患者[30] - VY-AADC在不同队列的平均覆盖率分别为21%（队列1）、34%（队列2）和42%（队列3）[61] - 在6个月时，队列1、2和3的酶活性分别增加了13%、56%和79%[61] - 在12个月时，队列2和3的患者报告的无困扰运动时间分别增加了1.6小时、3.3小时和1.5小时[61] 新产品和新技术研发 - VY-AADC的治疗可以恢复AADC酶活性，提高对左旋多巴的敏感性，潜在改善临床运动功能[27] - VY-HTT01为抗HTT RNAi基因疗法，旨在减缓亨廷顿病的进展[118] - VY-SOD101为抗SOD1 RNAi基因疗法，旨在降低SOD1 mRNA以减缓ALS的进展[143] - AAVvoyF2-cFXN-HA的IV治疗在高剂量下，长期预防rotarod缺陷，效果维持10个月[180] 市场扩张和并购 - Voyager与Sanofi Genzyme的重组关系使其获得VY-HTT01亨廷顿病项目的全球权利[14] - VY-FXN01项目的开发费用将由合作伙伴承担，直到选择参与的决定[10] 负面信息 - Voyager的科学方法和开发进展面临多种风险和不确定性，包括临床试验的启动和进行[3] - 队列1的LED在3年时增加了15%，由于一名患者的影响[93] 其他新策略和有价值的信息 - 所有15名患者的手术程序成功完成，14名患者在手术后两天内出院[95] - PD-1101在12个月时，OFF时间和伴有困扰性舞蹈症的时间减少了46%[83] - PD-1102试验中完成8名患者的给药，平均纹状体覆盖率为54%[98] - 目标是通过基因治疗将FXN蛋白水平恢复至正常的至少50%，以减缓Friedreich's Ataxia的进展[174]