业绩总结 - 2021年第三季度公司收入为36,423千美元，相较于2020年同期的3,450千美元增长了超过950%[101] - 2021年第三季度净损失为6,230千美元，相较于2020年同期的33,100千美元减少了81.2%[108] - 2021年第三季度每股净损失为0.12美元，较2020年同期的0.86美元有所改善[109] - 截至2021年9月30日，公司现金余额为123.9百万美元[110] - 2021年第三季度研发费用为31,086千美元，较2020年同期的28,275千美元增加了6.4%[103] - 2021年第三季度总运营费用为44,030千美元，较2020年同期的37,865千美元增加了16.5%[105] 临床试验与研发进展 - 正在进行的FOCUS-C9（WVE-004）和SELECT-HD（WVE-003）临床试验中的中枢神经系统（CNS）内脊髓注射（IT）给药[8] - DMD（杜氏肌营养不良症）临床试验中的静脉注射（IV）给药正在进行中[8] - 预计2022年将推出AATD（α-1抗胰蛋白酶缺乏症）AIMer开发候选药物[8] - AIMer在非人灵长类动物（NHP）肝脏中实现了高达90%的编辑峰值，EC50约为1.4 nM[23] - 在NHP中，AIMer的RNA编辑在给药后50天仍然可检测到[29] - 在CNS中，UGP2 AIMer在给药后4个月内实现了超过40%的编辑率[40] - MECP2（Rett综合症）突变的RNA编辑恢复了功能性蛋白的表达[43] - AIMer优化实现约50%的mRNA编辑，并将AAT蛋白浓度恢复至治疗阈值以上[77] - 在最后一次给药后30天内，功能性M-AAT蛋白的血清浓度提高了至少3倍[68] - 在给药后第7天，M-AAT蛋白的血清浓度较基线增加了4倍[79] - 预计2022年将分享更多关于AIMers的临床数据，包括Z-AAT聚集体的减少和肝脏病理变化[80] - 在FOCUS-C9临床试验中，给药已于2021年7月开始[82] - 在SELECT-HD临床试验中，给药已于2021年9月开始[82] - RNA编辑在SERPINA1转录本中仅在PiZ突变位点被检测到，未观察到旁观者编辑[73] 资金与市场策略 - 通过ATM进行的总计约3000万美元的区块销售，基于新老股东的兴趣[8] - 2021年10月，公司获得额外资金52.1百万美元，其中包括来自Takeda的22.5百万美元和ATM股权计划的29.6百万美元[111] - 公司预计现有现金及现金等价物将支持其运营和资本支出需求至2023年第二季度[112] - 约有20万人在美国和欧盟中携带SERPINA1 Z等位基因突变（PI*ZZ）[66]