业绩总结 - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和可交易证券总额为7.882亿美元[6] 用户数据 - XEN1101在X-TOLE II临床试验中显示出显著的疗效，参与者的基线每月癫痫发作频率中位数约为13.5次[27] - 参与X-TOLE II试验的患者中，约8.9%、40.3%和50.8%分别在试验期间继续使用1、2或3种稳定的背景抗癫痫药物[27] 临床试验结果 - 在X-TOLE II试验中，25mg剂量组的癫痫发作频率减少中位数为52.8%[34] - XEN1101的临床试验显示，10mg、20mg和25mg剂量组的应答率分别为18.2%、28.3%和54.5%[31] - XEN1101在10 mg组和20 mg组的MPC在第1周分别减少39.1%（p=0.002）和41.5%（p=0.039），25 mg组减少55.4%（p<0.001）[41] - 在X-TOLE OLE中，至少3个月和12个月的患者MPC分别较基线减少超过70%和80%[39] - 在OLE中，19.6%和9.5%的患者经历了≥6个月和≥12个月的无癫痫发作[39] 新产品和技术研发 - XEN1101的FDA会议支持基于X-TOLE II的NDA提交[6] - 预计XEN1101的III期临床试验将在2022年下半年启动，针对局灶性发作癫痫[6] - XEN1101的临床开发计划包括在PGTCS中进行的Phase 3 X-ACKT试验[67] - XEN496获得美国的快速通道和孤儿药物认证，针对KCNQ2-DEE的儿童癫痫进行开发[78] - XEN1101（抑郁症）公司赞助的Phase 2 X-NOVA临床试验正在进行中，预计2023年将公布顶线结果[88] - XEN496在儿童KCNQ2-DEE的Phase 3 EPIK临床试验正在进行中，预计2023年完成[88] - NBI-921352（XEN901）与Neurocrine Biosciences合作的两项Phase 2临床试验正在进行中，针对成人局灶性癫痫和儿童SCN8A-DEE[88] - PCRX301与Pacira BioSciences合作的Phase 1b POC临床试验正在进行中，针对接受拇外翻手术的患者（术后疼痛）[88] 市场机会 - 80%的广义癫痫患者经历PGTCS，显示出对新疗法的显著需求[17] - XEN1101在难治性癫痫患者中显示出良好的临床特征，具有快速起效和无需调整剂量的优势[11] - XEN1101的市场机会包括在多药物治疗中使用，且具有广谱益处[11] 安全性和耐受性 - XEN1101的安全性和耐受性与其他常用抗癫痫药物一致[37] - XEN1101在1年内的平均体重增加为0.9 kg，符合双盲期的观察结果[39] - 在双盲期和OLE中，未观察到色素异常的TEAE[39] - XEN1101在成人FOS患者中显示出快速的作用起效，且在第1周观察到癫痫发作减少[69]