现金及合作协议 - 截至2019年9月30日，Xenon拥有9460万美元的现金、现金等价物和可交易证券[10] - 与Neurocrine Biosciences的合作包括5000万美元的预付款（3000万美元现金 + 2000万美元股权投资），以及高达17亿美元的额外里程碑付款[10] - 预计2020年将获得2500万美元的里程碑付款，因IND接受而产生[10] 产品研发与临床试验 - XEN496针对KCNQ2-DEE的儿童人群，已获得孤儿药物资格（ODD）[25] - XEN1101的Phase 1研究已完成，显示出良好的安全性和耐受性[32] - XEN1101的Phase 2b临床试验正在进行中，约300名患者参与[35] - XEN496的颗粒剂型已开发，适合儿童使用，便于家长将药物与食物混合[27] - XEN901的开发已完成针对儿童的颗粒剂型，支持儿童发展活动[40] - XEN496的临床试验将通过“Behind the Seizures™”项目改善诊断获取[29] - 针对CAE的XEN007正在进行医生主导的第二阶段POC研究，结果预计在2020年公布[55] - XEN496计划在2020年第一季度提交IND，以启动针对儿童KCNQ2-DEE的关键第三阶段试验[56] - XEN1101的第二阶段临床试验正在加拿大、美国和欧洲进行，预计在2020年下半年公布顶线结果[56] 市场潜力与用户数据 - KCNQ2-DEE的出生率约为每17000名新生儿中有1例[20] - 儿童缺失性癫痫（CAE）影响约10%的癫痫儿童，发病年龄一般在3至13岁之间[54] 未来展望与商业化 - Neurocrine与公司签署独家许可协议，涉及XEN901及其他临床前化合物的开发[50] - 协议包括5000万美元的预付款，3000万美元现金和2000万美元的股权投资[51] - FDA接受XEN901的IND申请后，最高可获得2500万美元的里程碑付款[51] - 额外的开发、监管和商业里程碑付款可达约17亿美元[51] - XEN901在美国的特许权使用费为低双位数到中位数百分比[51] 负面信息 - XEN007作为钙通道调节剂，已在临床上使用约30年，尚未在美国开发[53]