业绩总结 - 2020年公司收入约为3070万美元，尽管受到COVID-19影响，增长率为41.5%[9] - 预计2021年RECORLEV的收入指导为3400万至3600万美元[9] - 2021年Korlym的收入指导为3.55亿至3.85亿美元[102] - Strongbridge预计2021年Keveyis的收入指导范围为3400万至3600万美元[136] 用户数据 - 约有8000名Cushing's综合症患者在美国被诊断，其中约4000名患者未得到良好控制[22] - 目前，约61%的患者在药物治疗下症状得到控制，而39%为未控制[88] - Recorlev在内分泌科医生中有86%的开处方意向[90] 新产品和新技术研发 - RECORLEV的NDA已提交，若获批，预计于2022年第一季度上市，目标市场年收入超过20亿美元[6] - RECORLEV在Cushing's综合症的三期临床试验中取得积极结果，SONICS研究中94名患者参与剂量调整阶段[27] - 在SONICS研究中，主要终点结果具有统计学显著性，完整结果已发表在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》上[30] - 30%的患者（29/94）在第6个月实现了mUFC正常化，具有统计学显著性（p=0.0154）[36] - 在维持阶段，mUFC正常化的患者比例为62%（34/55），而≥50% mUFC减少或正常化的患者比例为78%（43/55）[36] - LOGICS研究显示，54.5%的患者在安慰剂组失去反应，而在levoketoconazole组仅为p=0.0002[58] - 在LOGICS研究中，mUFC正常化率为levoketoconazole组的50%（11/22）对比安慰剂组的5%（1/22），p=0.0015[61] 市场扩张 - 当前Cushing's综合症市场中，未获批准的CS产品占据超过80%的市场份额[78] - Recorlev的潜在年销售额预计在2.5亿至3.5亿美元之间[113] - Keveyis治疗的每周攻击率从基线到第9周平均减少2.3次，p值为0.006[123] - 美国诊断的周期性麻痹患者约为4,000至5,000人，年可寻址市场超过5亿美元[127] - Strongbridge计划通过超过12项专利申请来延长Keveyis的市场独占权[129] 负面信息 - RECORLEV的安全性和有效性尚未确立，仍在进行临床试验[16] - 在SONICS研究中，最常见的不良事件包括恶心（33%）、头痛（29%）和高血压（19%）[48] - ALT>3X ULN的发生率为10.6%，ALT>5X ULN的发生率为3.2%[48] 财务状况 - 截至2021年3月31日，Strongbridge的现金及现金等价物约为7390万美元[136] - Strongbridge的现金流预计可持续到2023年第一季度及以后[135] - Strongbridge的债务设施为3000万美元，其中1000万美元在交易时已提取[136]