业绩总结 - 2020年公司收入约为3070万美元，尽管受到COVID-19影响[9] - 2021年公司收入指导为3400万至3600万美元[9] - 预计2021年Keveyis的收入指导范围为3400万至3600万美元[135] - 2021年Korlym的收入指导为3.75亿至4.05亿美元[102] - 2020年Corcept的收入指导为3.75亿至4.05亿美元[102] 用户数据 - 预计在美国约有8000名Cushing综合症患者接受药物治疗，其中约40%患者未能有效控制症状[22] - 目前，约61%的患者在药物治疗下症状得到控制，而39%为未控制[88] - 美国确诊的PPP患者数量约为4,000至5,000人，市场总规模超过5亿美元[127] 新产品和新技术研发 - RECORLEV的NDA已提交，若获批，预计于2022年第一季度推出，目标市场年收入超过20亿美元[6] - RECORLEV在两项III期研究中取得积极结果，主要终点的统计显著性已确认[27] - 预计Recorlev的临床资料将通过两项三期临床试验进行充分表征[96] - Keveyis是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗原发性高钾性和低钾性周期性麻痹的产品[120] 市场扩张和并购 - 当前Cushing's综合症市场中，未获批准的CS产品占据超过80%的市场份额[78] - Strongbridge计划通过超过12项专利申请来延长Keveyis的市场独占期[129] 未来展望 - 预计Recorlev的峰值销售潜力为每年2.5亿至3.5亿美元[76] - 预计Keveyis的峰值年销售额有潜力超过5000万美元[129] - Strongbridge的目标是实现或超过2021年的收入指导范围[138] - 预计2023年完成OPTICS研究的最后一名患者最后一次访视[27] 负面信息 - RECORLEV的安全性和有效性尚未确立，仍在进行临床试验[16] - 主要安全性发现中，最常见的不良事件包括恶心（33%）、头痛（29%）和高血压（19%）[48] - ALT超过3倍ULN的发生率为10.6%，超过5倍ULN的发生率为3.2%[48] 其他新策略和有价值的信息 - 30%的患者（29/94）在第6个月实现了mUFC正常化，具有统计学显著性（p=0.0154）[36] - 在维持阶段，62%的患者（34/55）实现了mUFC正常化[36] - 体重在维持阶段平均减少5.1公斤（82.1 kg基线）[46] - 总胆固醇在维持阶段平均减少1.1 mmol/L（5.6 mmol/L基线）[44] - LOGICS研究显示，54.5%的患者在安慰剂组失去反应，而在levoketoconazole组仅为p=0.0002[58] - 在LOGICS研究中，mUFC正常化率为levoketoconazole组的50%（11/22）对比安慰剂组的5%（1/22），p=0.0015[61] - Keveyis治疗后，患者每周攻击率平均减少2.3次，p值为0.006[123] - 在基线时，患者的平均每周攻击率为3.8次，样本量为31[124] - 截至2020年12月31日，Strongbridge的现金及现金等价物约为8750万美元[135] - Strongbridge的现金流预计可持续到2023年第一季度及以后[134] - Recorlev的定价范围预计在20万美元至40万美元之间，支付方表示愿意覆盖该价格区间[102]