业绩总结 - Recorlev（levoketoconazole）在2020年的收入为2250万美元，同比增长40%[7] - Keveyis在美国的2020年收入预计为2800万至2900万美元[6] - Strongbridge的2020年收入指导为2800万至2900万美元[7] - 2020年Corcept的收入指导为3.55亿至3.75亿美元[76] - 2020年KORLYM的收入指导为3.55亿至3.75亿美元[100] - 2020年现金及现金等价物约为8200万美元，债务设施为3000万美元[132] 用户数据 - 在Cushing's综合症患者中，约有3200名接受药物治疗的成人患者未得到良好控制[20] - 当前Cushing's综合症市场中，未获批准的CS产品占据超过80%的市场份额[76] - 约61%的患者在药物治疗下症状得到控制，而39%为未控制[86] - 预计美国市场上约有8000名Cushing综合症患者接受治疗，其中约3200名患者在现有治疗下未得到控制[74] 市场潜力与展望 - Recorlev的总可寻址市场预计超过20亿美元每年[6] - 预计Recorlev在美国的市场潜力为每年2.5亿至3.5亿美元[74] - Keveyis的销售潜力预计超过每年5000万美元[126] - Strongbridge预计可将运营资金延续至2023年第一季度及以后[131] 新产品与技术研发 - 预计Recorlev的NDA将在2021年第一季度提交，10个月的PDUFA审查预计将于2021年完成[7] - 预计OPTICS研究的最后一名患者最后一次访视将在2023年完成[25] - Strongbridge正在积极追求超过12项专利申请以延长Keveyis的市场独占权[126] 临床研究结果 - SONICS研究中94名患者参与了剂量调整阶段，最终结果在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》上发表[25] - LOGICS研究中84名患者参与，随机撤回阶段有43名患者完成[25] - 30%的患者（29/94）在第6个月实现了mUFC正常化，统计显著性达到p=0.0154[34] - 在ITT分析中，62%的阶段完成者（34/55）在第6个月实现了mUFC正常化[34] - LOGICS研究显示，54.5%的患者在安慰剂组失去反应，相比之下，levoketoconazole组的失去反应率显著较低（p=0.0002）[56] - 在LOGICS研究中，mUFC正常化率为levoketoconazole组的50%（11/22）对比安慰剂组的5%（1/22），p=0.0015[59] - 体重在治疗后平均减少5.1 kg，统计显著性p<0.0001[44] - 总胆固醇在治疗后平均减少1.1 mmol/L，统计显著性p<0.0001[42] 负面信息 - 主要安全性发现中，最常见的不良事件包括恶心（33%）、头痛（29%）和高血压（19%）[46] - ALT>3X ULN的发生率为10.6%，ALT>5X ULN的发生率为3.2%[47] 其他策略与市场接受度 - 81%的内分泌科医生对新治疗CS的兴趣为中等至高[86] - 约40%的医疗保健提供者不使用酮康唑，且对新疗法的接受度较高[91] - Recorlev有潜力填补内分泌科医生所描述的关键未满足需求，81%的内分泌科医生表示其可能满足这一需求[88]