业绩总结 - 2019年Recorlev（levoketoconazole）收入约为2170万美元，2020年第二季度收入为780万美元，同比增长28%[8] - 2020年Keveyis的收入指导为2200万到2600万美元，较2019年的2170万美元增长[139] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为6000万美元，外加3000万美元的债务融资，预计可支持运营至至少2022年第一季度[9][149] 用户数据 - 在Cushing's综合症市场中，约有25,000名患者被诊断，其中约8,000名患者接受药物治疗，40%的药物治疗率[79] - 目前美国约有4000到5000名被诊断为原发性周期性麻痹的患者[127] - 70%的内分泌科医生认为Recorlev能够满足未被满足的治疗需求[90] 研究成果 - SONICS研究中，94名患者中有30%（29/94）在第6个月实现了平均尿游离皮质醇（mUFC）正常化，且未增加剂量，统计显著性为p=0.0154[29] - 研究显示，SONICS的关键次要终点也达到了统计显著性，体重平均减少5.1公斤，p<0.0001[47] - 研究中，患者的空腹血糖平均降低0.7 mmol/L，p<0.0001[43] - LDL胆固醇平均降低1.0 mmol/L，p<0.0001，显示出心血管健康的改善[46] - 研究中，糖化血红蛋白（Hemoglobin A1c）平均降低0.4%，p<0.0001，尤其在糖尿病患者中更为显著[44] - 研究结果表明，患者的生活质量、体毛过多、痤疮、外周水肿和抑郁症状均显著改善[48] 新产品与技术研发 - Levoketoconazole的皮质醇合成抑制效力约为ketoconazole的两倍[21] - 预计LOGICS研究的顶线结果将在2020年9月公布，NDA提交预计在结果报告后约6个月[68] - 目前Cushing's综合症的药物市场份额中，酮康唑占27%，而其他药物如Korlym占14%[82] - 目前Cushing's综合症的治疗市场中，Signifor和Signifor LAR的市场份额分别为6%和7%[82] - 公司已提交14项专利申请以延长独占期[139] 未来展望 - 预计Recorlev的NDA申请将在LOGICS研究的顶线结果发布后约6个月内提交[156] - 计划在Recorlev获批后充分利用现有的Strongbridge基础设施和罕见疾病经验进行商业化[116] - 预计2022年第一季度之前的资金使用期限为现金流[149] 负面信息 - 在SONICS研究中，最常报告的治疗相关不良事件包括恶心（33%）、头痛（29%）、高血压（19%）、周围水肿（19%）、疲劳（18%）、ALT升高（17%）、腹泻（16%）和关节痛（15%）[50] - ALT超过正常上限3倍（包括超过5倍的情况）发生率为10.6%，ALT超过正常上限5倍的发生率为3.2%[55] - Recorlev的临床疗效和安全性尚未确立[103]