业绩总结 - 2019年公司收入约为2170万美元，2020年第一季度收入为670万美元，同比增长54%[6] - 2020年收入指导范围为2200万至2600万美元[6] - 2020年预计现金流为6300万美元，足以支持运营至2021年第三季度[6] - 2020年第一季度的产品贡献利润为正，表明公司在稀有疾病商业基础设施方面具有可持续性[6] - 2020年Q1的Keveyis收入为670万美元，较2019年Q1增长54%[156] 用户数据 - 目前美国库欣综合症患者约为25,000人，其中约8,000人接受药物治疗[81] - 目前药物治疗的患者中，约39%未能控制症状[88] - 67%的内分泌科医生对现有治疗方案的满意度在7-9分之间[86] - 73%的内分泌科医生对Recorlev的开处方意愿评分在6分以上[92] 未来展望 - LOGICS研究预计在2020年第三季度公布顶线结果[70] - Strongbridge计划在2020年第三季度报告LOGICS研究的顶线结果，并在报告后约6个月向美国FDA提交NDA[162] 新产品和新技术研发 - Recorlev（levoketoconazole）用于治疗内源性库欣综合症的安全性和有效性尚未确立[111] - Recorlev的临床有效性和安全性在支付方研究中获得了积极评价，支付方愿意在20万至40万美元的价格范围内提供覆盖[113] - Strongbridge在2020年已提交14项美国专利申请，以延长产品的独占期[162] 市场扩张和并购 - 预计在美国约有4000至5000名被诊断为PPP的患者[134] - 目前美国市场上Cushing's综合症治疗的年批发采购成本为约165,000美元至755,000美元[108] 负面信息 - 治疗相关的不良事件中，恶心发生率为33%，头痛为29%[52] - ALT升高的发生率为17%，腹泻为16%[52] - 在SONICS研究中，ALT超过3倍上限的患者占10.6%[56]