财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日第一季度末，公司拥有9440万美元现金、现金等价物和受限现金，这些资金足以支持公司运营至2024年第二季度 [16] - 第一季度研发费用为2210万美元，2022年同期为1410万美元，其中包括80万美元非现金费用和500万美元许可里程碑付款预提 [17] - 第一季度销售、一般和行政费用为720万美元，2022年同期为770万美元，本季度包含80万美元非现金费用 [18] - 2023年第一季度净亏损2400万美元，2022年同期为2200万美元，净亏损包含160万美元基于股票的薪酬费用和540万美元C类认股权证负债公允价值变动收益 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司领先的研究候选药物Mavorixafor在治疗WHIM综合征的3期临床试验中达到主要终点和首个关键次要终点，与安慰剂相比，绝对中性粒细胞和绝对淋巴细胞计数高于阈值水平的时间更长，且耐受性良好 [6] - 公司正在进行Mavorixafor治疗特发性、周期性和先天性慢性中性粒细胞减少症的2期试验，预计在第二季度或第三季度公布临床数据，并明确预期的慢性中性粒细胞减少症3期临床项目的范围和时间 [13] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进Mavorixafor在首个潜在慢性中性粒细胞减少症WHIM综合征的商业化进程，计划在2023年下半年初提交美国新药申请，并为2024年上半年在美国的潜在上市做准备 [12] - 公司持续寻找对公司有利的融资方式，可能包括地理区域权利类型的合作 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为由于Mavorixafor已证明有提高白细胞水平的能力，它有可能成为WHIM综合征和其他慢性中性粒细胞减少症的突破性疗法 [15] 其他重要信息 - 公司关于3期WHIM试验额外数据的摘要被接受在今年临床免疫学会会议上进行口头报告，报告人是意大利布雷西亚大学儿科教授Raffaele Badolato，时间为5月21日上午11:30，届时公司将在网站上发布幻灯片 [7] - 5月16日上午临床免疫学会公布会议摘要后，公司将在当天下午4:00举办投资者活动，展示试验额外次要终点的数据，包括感染负担等结果指标，还将更新Mavorixafor治疗WHIM综合征的美国监管活动情况 [8][12] - 活动将有免疫学家、血液学家和风湿病学家组成的多元化小组对3期试验结果和WHIM及慢性中性粒细胞减少症患者未满足的医疗需求发表评论，还有三名被诊断为WHIM综合征的患者分享独特观点，Shimamura和Tarrant医生将参加正式报告后的问答环节 [9][11] - 公司将在CIF会议上展示一张海报，突出评估严重感染事件发生率与慢性中性粒细胞减少症严重程度之间相关性的研究结果，摘要将于5月16日发布，海报展示时间为5月20日下午1:30，届时也将在公司网站上发布 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否详细说明研发费用增加的原因，以及与潜在合作伙伴的讨论进展和更新时间 - 本季度研发费用增加主要是因为有一笔500万美元的许可或监管相关里程碑付款预提，公司认为该付款很可能发生 [21] - 公司继续寻找对公司有利的融资方式，包括地理区域权利类型的合作，有重大进展时会进行报告 [22] 问题2: 公司将在临床免疫学会和关键意见领袖活动上展示的感染率数据有何额外信息，两个展示的数据是否有重叠 - 公司期待分享更多关于感染负担的数据，包括频率、严重程度和持续时间等指标，临床医生会直接发表相关观点 [25] - 两个活动的数据基本相同，只是一个面向临床社区，一个面向更广泛的投资者社区 [26] 问题3: 在与FDA讨论后，对于即将进行的3期和2期研究执行有何见解，2期数据发布后有何计划 - 对于慢性中性粒细胞减少症研究，公司将在第二季度或第三季度提供更多数据，并完成与监管机构的沟通，明确3期注册项目，后续数据将主要关注中性粒细胞计数的持久性、白细胞计数升高与感染的相关性，注册试验规模可能与WHIM试验相似 [28][29] 问题4: 2期慢性中性粒细胞减少症更新中，预计有多少患者、随访时间多长，先天性、特发性和周期性患者的大致比例，以及单药治疗与联合G - CSF治疗的患者比例 - 患者数量目标在15 - 25人之间，公司正在积极招募，目前无法回答患者比例问题，期待在第二季度或第三季度分享有意义的关于持久性的数据更新 [31][32] 问题5: 在临床免疫学会上展示的3期WHIM试验次要终点中，感染率降低到什么程度和负担减轻到什么程度具有临床意义 - 监管机构根据2期WHIM试验数据授予公司突破性疗法认定，该试验显示一年后感染率降低了40% - 50%，监管机构认为这具有临床相关性和意义 [32] 问题6: 5月16日活动邀请的关键意见领袖是否会讨论Mavorixafor在其他中性粒细胞减少症中的应用，是否会涉及严重先天性中性粒细胞减少症亚型的讨论，以考虑适应症扩展 - 活动邀请的关键意见领袖来自美国和欧洲，涵盖血液学、免疫学和风湿病学领域，他们不仅会对WHIM试验数据发表评论，部分有治疗更多慢性中性粒细胞减少症患者经验的人也会分享经验，公司期待围绕未来适应症进行问答 [34][35] 问题7: 介绍临床免疫学会的参会背景、预期受众，以及参加该会议对了解WHIM综合征处方医生群体有何帮助 - 临床免疫学会主要参会人员是免疫学家，公司市场团队将参加会议，已安排与关键客户的多次会议，并设有公司展位以提高WHIM综合征的疾病认知度，随着3期数据发布的临近，公司认为该会议非常有价值 [36][37] 问题8: 公司在临床免疫学会上展示的慢性中性粒细胞减少症海报，从真实世界患者数据中能期待什么，是否主要是使用G - CSF治疗的患者，是否会涉及患者的遗传背景信息 - 该研究是更高级别的研究，不涉及患者的遗传学信息，主要是将不同类型慢性中性粒细胞减少症患者群体的诊断与他们的严重感染事件临床病史联系起来，展示真实世界证据中中性粒细胞减少程度与发病率甚至死亡率的关系 [39]