业绩总结 - 公司预计在2022年第四季度公布WHIM综合症的全球关键性III期临床试验结果[7] - Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症的I期临床试验中取得积极结果，预计在2023年上半年提供额外数据[7] - Mavorixafor的美国新药申请（NDA）预计在2023年下半年提交[7] - 目前已有超过200名患者接受Mavorixafor治疗，安全性良好，仅报告低级别不良事件[18] - 公司现金及限制现金余额为8110万美元，预计可支持运营至2023年第三季度[83] 用户数据 - 美国慢性中性粒细胞减少症患者约为50,000人，其中特发性慢性中性粒细胞减少症约为40,000人[21] - Mavorixafor在所有慢性中性粒细胞减少症（CN）患者中，ANC增加超过2000个细胞/µL[74] - Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症患者中，ANC的增加与感染负担的减少相关[76] 新产品和新技术研发 - Mavorixafor是唯一正在开发的口服CXCR4拮抗剂，具有高效能和选择性，支持每日一次的给药[17] - Mavorixafor在1期b试验中，所有参与者的绝对中性粒细胞计数（ANC）均增加超过500个细胞/µL[52] - Mavorixafor单药治疗使所有参与者的ANC水平在2小时内恢复正常，平均增加约2500个细胞/µL[60] - Mavorixafor与G-CSF联合使用时，所有参与者的ANC平均增加超过3000个细胞/µL[65] - Mavorixafor在WHIM综合症患者中表现出显著的中性粒细胞计数增加，且在II期试验中观察到患者的感染率和疣负担改善[37] 市场扩张和并购 - Mavorixafor的潜在市场需求大于之前预期，显示出显著的未满足需求[76] - 预计2023年将明确慢性中性粒细胞减少症的监管路径[7] - 公司计划在2022年第四季度进行4WHIM三期试验的结果发布[80] 负面信息 - Mavorixafor在所有CN患者中均表现出良好的耐受性，低级别的治疗相关不良事件被观察到[75]