财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日第一季度末，公司拥有6770万美元现金、现金等价物和受限现金，预计现金和现金等价物将支持公司运营至2022年第四季度 [12] - 2022年第一季度研发费用为1410万美元，2021年同期为1210万美元；销售、一般和行政费用为770万美元，2021年同期为580万美元 [12] - 2022年第一季度净亏损2200万美元，其中包括约150万美元非现金费用，2021年同期净亏损1870万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 主要候选药物mavorixafor治疗WHIM综合征 - 2期临床试验开放标签扩展结果显示，该药物在该适应症上有显著潜力，数据表明中性粒细胞、淋巴细胞和单核细胞血液水平的TAT持久，感染频率降低，疣、和平和生活质量显著改善，医生或医院就诊次数减少 [6] - 全球安慰剂对照双盲4WHIM 3期试验共招募31名青少年和成年患者，预计今年第四季度公布顶线结果，将报告主要终点（绝对中性粒细胞计数高于阈值的时间）及可用的次要终点 [7] mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 - 正在进行的1b期研究中，公司正在积极招募被诊断患有先天性、特发性和周期性中性粒细胞减少症等慢性中性粒细胞减少症亚型的患者，以确定生物活性并支持未来的监管讨论 [9] - 预计今年第三季度提供更新的临床数据和监管反馈 [10] mavorixafor联合BTK抑制剂Ibrutinib治疗华氏巨球蛋白血症 - 已完成正在进行的1b期临床试验的患者招募，该试验旨在证明安全性、剂量并阐明概念验证 [10] - 去年12月在ASH会议上展示的数据显示，在10名可评估的癌症确诊为MYD88和CXCR4突变的患者中，总缓解率为100%，血清IgM持续下降 [10] - 预计今年下半年报告1b期临床研究结果，预计将包括接受600毫克剂量治疗至少六个月的患者数据 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 公司计划在明年下半年准备并向FDA提交新药申请（NDA） [8] - 继续开展和发表关于WHIM综合征潜在遗传学的研究，以进一步表征和扩大该疾病的定义，增强识别未确诊患者的能力 [8] - 评估mavorixafor作为其他慢性中性粒细胞减少症病因的治疗潜力 [9] 行业竞争 - 在华氏巨球蛋白血症治疗领域，有许多BTKi抑制剂正在研发中，已有两三种获批 [21] - 公司认为mavorixafor与其他药物组合相比具有差异化优势，其安全性良好，可与其他更严格的治疗方法联合使用，治疗窗口较宽 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对mavorixafor在多个适应症上的潜力感到兴奋，认为有三个数据读出即将到来，包括下个季度慢性中性粒细胞减少症1b期研究的数据、下半年华氏巨球蛋白血症1b期研究的结果以及第四季度4WHIM 3期研究的结果 [11] - 公司正在为mavorixafor的成功上市做准备，美国商业副总裁经验丰富，团队已在实地开展工作 [47] 其他重要信息 - 公司将在今年6月的欧洲血液学协会（EHA）会议上展示关于WHIM综合征潜在遗传学的新研究 [8] - 公司有一项最低现金契约，9月1日生效，若在6月30日前筹集2700万美元，最低现金金额将固定为3000万美元，直到获得WHIM数据，若数据积极，将为2000万美元；若未筹集到资金，净债务将为六个月的现金消耗债务 [17] 问答环节所有提问和回答 问题1: 慢性中性粒细胞减少症（CN）研究中已招募患者类型及Q3能更新哪些数据 - 公司旨在展示mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症患者中的广泛潜在益处，目前正在招募特发性、周期性和先天性患者，有信心在Q3分享这三类患者的数据 [15] - 首席医学官表示，各研究点兴趣浓厚，潜在患者数量、同意参与的患者数量以及患者剂量等情况良好，随着疫情条件变化，研究进展顺利 [16] 问题2: 公司新债务契约的当前状态 - 公司有一项最低现金契约，9月1日生效，若在6月30日前筹集2700万美元，最低现金金额将固定为3000万美元，直到获得WHIM数据，若数据积极，将为2000万美元；若未筹集到资金，净债务将为六个月的现金消耗债务 [17] 问题3: 如何看待华氏巨球蛋白血症（WM）治疗领域的竞争格局，以及第三季度数据读出对改善安全性和疗效认知的机会 - 公司认为，在WM治疗领域有许多BTKi抑制剂正在研发，已有两三种获批，但公司的mavorixafor与CXCR4拮抗剂联合使用对CXCR4突变患者很重要，且适用范围更广 [21] - 该药物安全性良好，与其他治疗方法联合使用时治疗窗口较宽，相比其他组合更具优势 [21] - 首席医学官和首席科学官补充说，mavorixafor与其他药物组合相比具有差异化优势，可治疗中性粒细胞减少症，在慢性治疗惰性淋巴瘤中安全性更重要 [22][23] 问题4: 今年下半年各项临床试验数据将在哪些场合公布 - 公司将在未来几个月提供更明确的信息，以优化数据公布方式，确保相关群体能够理解和接受数据 [27] 问题5: 慢性中性粒细胞减少症三类患者的生物学特性是否相同，若数据相似，是否有优先选择的治疗对象 - 公司认为，G-CSF是唯一获批的治疗方法，但存在耐受性问题，而CXCR4拮抗作用是一种广泛的机制，可提高任何形式中性粒细胞减少症患者的白细胞计数 [29] - 首席科学官表示，mavorixafor可使白细胞动员，提高白细胞基线水平，在慢性中性粒细胞减少症患者中具有更广泛的市场扩展机会 [30] 问题6: 在第四季度分析WHIM综合征数据时，是否会考虑CXCR4的新突变，mavorixafor是否对所有突变都有效 - 首席科学官表示，公司已分析约70种CXCR4突变，大多数具有致病性，mavorixafor可与所有测试的CXCR4形式结合或阻断CXCL12的结合，因此认为该药物对任何CXCR4突变都有效 [33] - 首席医学官补充说，2期试验已测试不同突变，所有突变均有反应，且公司在3期试验中招募了多种突变患者，因此对该药物的有效性充满信心 [34] 问题7: 华氏巨球蛋白血症数据公布后，下一步计划是什么，是否能直接进入注册研究 - 公司表示，需等待数据成熟并进行监管讨论后才能确定下一步计划，历史上该疾病仅有两种药物获批，将在下半年提供相关指导 [36] 问题8: 是否与礼来或默克就联合用药进行过讨论，以及mavorixafor在激活PI3K Delta综合征中的潜在作用 - 公司首席财务官表示，不会评论具体的合作对象，但正在探索不同的合作方案，以实现公司追求的最大价值并加强资产负债表，未来会在适当的时候提供具体信息 [41] - 公司首席执行官表示，PI3K delta信号通路与CXCR4有重叠，有机制上的理由支持在这些患者中使用mavorixafor，但尚未进行具体测试，正在考虑将其用于未来研究 [42] 问题9: 华氏巨球蛋白血症研究中，预计复发难治性患者和一线患者的比例，以及600毫克剂量对疗效的影响 - 公司认为，mavorixafor与BTKi抑制剂联合使用的潜力广泛，选择首先关注双突变患者是因为他们的未满足需求最高，该药物对一线或复发难治性患者都可能是很好的补充，试验中已招募了两类患者，将在今年晚些时候报告相关数据 [45] 问题10: 谈谈WHIM项目的商业潜力以及公司为此采取的措施 - 公司认为，mavorixafor在美国至少有1000名基因确诊的患者，可能还有更多未确诊患者，公司正在努力提高患者教育和意识，为药物获批后的成功上市做准备 [47] 问题11: 公司是否在探索mavorixafor的合作机会，以及如何考虑海外市场机会 - 公司表示，美国市场有主场优势，已在商业布局上进行了投资，有信心在美国市场进行商业化，但海外市场战略仍在发展中，有很多公司可以建立费率结构以支持全球更多患者并实现投资回报 [50]