临床试验与市场潜力 - Mavorixafor在WHIM综合症的全球III期试验中，预计在2022年第四季度发布顶线数据[37] - Mavorixafor的临床试验显示，绝对中性粒细胞计数（TAT ANC）增加超过600%[37] - 在治疗期间，疣的数量减少超过75%[39] - Mavorixafor的市场潜力针对超过30,000名患者，涵盖WHIM综合症、Waldenström's宏球蛋白血症和慢性中性粒细胞减少症[7] - WHIM综合症的患者在美国的预估数量为1,000至3,700人[28] - 慢性中性粒细胞减少症的患者在美国的预估数量为5,000至10,000人[28] - Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症患者中显示出潜力，可能成为标准治疗[59] - Mavorixafor的剂量为每日口服固定剂量，G-CSF则为注射剂量调整至每日两次[60] - Mavorixafor与G-CSF的协同作用可能改善免疫力，超越中性粒细胞的影响[59] 财务状况与资金 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为7800万美元，预计可支持运营至2022年第四季度[100] - 公司在2021年11月通过股权销售获得约1950万美元的净收益[101] - 公司与Hercules Capital, Inc.的协议包含最低现金契约，预计在2022年第二季度可能违反该契约[105] 未来展望与新产品 - 预计2022年第一季度将提交WHIM的NDA申请[94] - WHIM的III期试验招募完成，共31名患者[98] - 预计在2022年下半年将发布慢性中性粒细胞减少症和Waldenström病的临床数据[98] - 公司在2021年第四季度将发布Waldenström病的初步反应率数据[98] 治疗效果与竞争分析 - Mavorixafor与Ibrutinib联合治疗在6个月内对IgM的减少率为60-75%，而Ibrutinib单药治疗的减少率为38-45%[92] - Mavorixafor与Ibrutinib联合治疗中，50%的患者IgM减少超过50%[92] - Mavorixafor与Ibrutinib联合治疗使血红蛋白水平接近正常，表明癌症负担减少[85] 行业背景与市场机会 - 全球范围内，初级免疫缺陷症的年处方销售额超过33亿美元[16] - 淋巴瘤的年处方销售额超过70亿美元[17] - 2020年全球G-CSF市场超过40亿美元，美国严重慢性中性粒细胞减少症市场估计在1.2亿至4.6亿美元之间[57] - G-CSF治疗的年均费用在6万美元至23万美元之间，具体取决于剂量频率和体重[57] - 在高风险群体中，严重感染的风险增加9倍，终生发展急性髓性白血病的风险为10%至30%[52] - 目前在美国估计有超过2,000名慢性中性粒细胞减少症患者正在接受G-CSF治疗[57] - 4Q21初步数据表明，Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症患者中显示出良好的耐受性[62]