业绩总结 - Mavorixafor在WHIM综合症的3期临床试验中，预计在2022年第四季度公布顶线数据[4] - Mavorixafor的400mg每日一次剂量在试验中，感染率从试验前的4.63减少到2.14，减少幅度为54%[32] - Mavorixafor在18个月内实现了75%的疣数量减少[32] - Mavorixafor的终末半衰期为22小时，已在超过200名个体中进行临床试验[15] - 预计Mavorixafor的美国成分专利保护将持续到2038年[15] - 目前正在进行的WHIM综合症的2期开放标签扩展试验显示，Mavorixafor在超过2年内良好耐受，无严重不良事件[30] - 77%的不良事件为轻度（1级），未报告严重不良事件[129] - 预计2022年将提交管线候选药物的IND申请[98] - 2023年第一季度可能提交Mavorixafor在WHIM综合症的NDA申请[98] 用户数据 - WHIM综合症的潜在美国患者数量可达3,700人[22] - 美国WHIM患者的估计数量为1,000至1,300人，约8%的医生报告有一名或多名WHIM患者[44] - WHIM患者的验证率为33%，排除了误报患者[43] - 通过人工智能识别的潜在WHIM患者数量在800至2,400人之间，且与市场调研中预测的已诊断患者无重叠[48] - WHIM在美国的总患病率范围为1,000至3,700人，包括潜在未诊断的患者[52] - Waldenström's宏球蛋白血症患者的估计数量为4,000至5,000人[56] - 预计美国和欧盟的重度先天性中性粒细胞减少症患者数量为2,000至3,000人[91] 新产品和新技术研发 - Mavorixafor的初步治疗指示目标超过10,000名罕见疾病患者[4] - Mavorixafor在Waldenström's的第一阶段临床试验中，A组和B组已完全入组，C组正在招募中[98] - 在进行6个周期的治疗后，患者的中位血红蛋白水平增加超过20 g/L[132] - Mavorixafor与Ibrutinib联合治疗显示出在6个月内IgM水平的显著降低，降幅为38-45%[81] - Mavorixafor与Ibrutinib联合使用的耐受性良好，未观察到明显的药物相互作用[129] 财务状况 - 截至2021年6月30日，公司现金预计可支持运营至2022年第四季度，现金总额为9600万美元[101] - 截至2021年，已发行普通股为2660万股，包含540万份B类认股权证和390万份A类认股权证[101] 未来展望 - WHIM综合症患者的流行病学更新预计在2021年第四季度发布[98] - Mavorixafor在WHIM综合症的关键第三阶段试验预计在2022年第四季度发布顶线数据[98]