财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为9070万美元，预计现有资金可支持运营至2022年初，该指引未包含2500万美元潜在或有收益及认股权证行权所得现金 [22] - 2020年第三季度研发费用为1140万美元，2019年同期为860万美元，其中包含100万美元非现金费用 [23] - 2020年第三季度一般及行政费用为560万美元，2019年同期为440万美元，其中包含140万美元非现金费用 [23] - 2020年第三季度净亏损为1740万美元，2019年同期为1770万美元，其中包含250万美元非现金费用 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 Mavorixafor临床开发项目 - WHIM综合征3期试验持续招募患者，预计2022年获得顶线数据 [13][14] - 严重先天性中性粒细胞减少症1B期试验取得进展，预计2021年获得概念验证研究初始数据 [14] - 华氏巨球蛋白血症（WM）1B期试验持续招募患者，受疫情影响，预计2021年上半年获得初始临床结果，此前预计为2020年下半年 [15] 临床前项目 - X4P - 003最先进，接近开展新药研究申请（IND）启用研究，之后约一年可进入临床；与mavorixafor相比，可能无食物效应，且减少了药物相互作用 [29] - X4P - 002处于后期先导优化阶段，在寻找大脑暴露和血浆暴露的最佳平衡方面取得进展，有望用于治疗严重脑癌 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进Mavorixafor临床开发项目，应对疫情影响，采取如上门患者访视等措施维持试验招募势头 [14][15] - 新聘首席科学官Art Taveras和董事会成员Alison Lawton，以加强研发和战略规划能力，推动公司向全球罕见病公司发展 [17][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19疫情带来挑战，但公司持续推进Mavorixafor临床开发项目，对各试验进展有信心 [5][13] - 公司认为Mavorixafor有潜力成为美国3500多名WHIM患者的首个疾病修饰疗法，对其商业批准前景乐观 [11][39] 其他重要信息 - 公司公布mavorixafor治疗WHIM综合征的2期积极安全性和有效性数据，发表于《Blood》期刊，为临床策略提供第三方验证 [6][10] - mavorixafor获FDA快速通道指定，此前已获突破性疗法指定、孤儿药资格 [12][13] 问答环节所有提问和回答 问题1: 家庭健康访视策略是否应用于WHIM和SCN试验及进展如何 - 家庭健康访视适用于WHIM和WM试验，因患者需长期服药；SCN试验治疗期仅两周，不适用该策略 [26] 问题2: X4P - 003和X4P - 002是否处于IND启用研究阶段，以及两者如何区分 - X4P - 003接近IND启用研究，约一年后可进入临床，与mavorixafor相比，可能无食物效应且减少药物相互作用；X4P - 002处于后期先导优化阶段，在平衡大脑和血浆暴露方面取得进展 [29] 问题3: 提供WHIM综合征试验的招募情况更新，以及近期是否有临床前项目数据公布 - WHIM试验按计划推进，预计2022年获得顶线数据，尽管有疫情影响，患者和试验点仍积极参与；临床前项目暂无具体数据公布，预计明年有更新 [32] 问题4: 如何公布WM试验数据，除完全缓解外，有无生物标志物证明疗效信号源于药物而非联合用药；以及WHIM患者识别情况和扩大使用计划（EAP）患者数量 - WM试验数据公布格式待定，将结合关键意见领袖意见，确保数据在治疗背景下可解读；单药ibrutinib治疗CXCR4突变患者，约三分之一有主要反应（IgM下降超基线50%），公司希望公布的数据能超过该比例；WHIM试验患者充足，公司在提高公众对WHIM的认识方面取得进展 [35][36][38] 问题5: WM试验数据预计2021年上半年公布，是否因招募问题，是否仍预计在12 - 18名患者范围内获取数据 - 数据公布时间推迟是因招募问题，受疫情影响，患者旅行受限；试验为开放标签，样本量12 - 18名，数据将取决于患者健康安全和IgM水平下降的疗效信号 [45][46] 问题6: SCN试验是否仍在华盛顿单中心进行，如何解决招募问题 - SCN试验并非仅在华盛顿单中心进行，ClinicalTrials.gov更新有延迟；该试验是转化研究，患者需与临床医生权衡风险收益，公司需平衡患者风险和研究者热情，预计2021年有更多进展 [48][49][50] 问题7: WM试验的剂量水平，以及从WHIM综合征研究中可推断出WM的最佳剂量水平 - WHIM综合征3期试验剂量为400毫克/天，单药治疗；WM试验起始剂量为200毫克/天，考虑到与ibrutinib的潜在药物相互作用；基于健康志愿者数据，200毫克/天已具高活性，后续剂量递增至400和600毫克/天 [57][58][60] 问题8: 若mavorixafor获批，如何融入WM治疗模式，有无潜力与ibrutinib联合用于一线治疗CXCR4阳性患者 - 目前试验探索mavorixafor与ibrutinib联合用于初治和最多三线治疗患者的一线治疗潜力；在美国和欧洲，ibrutinib多用于二线治疗，公司数据将为临床医生提供使用该联合疗法的依据 [62] 问题9: 近期股票购买协议对预期现金跑道的影响 - 股票购买协议是财务工具，可在业务进展中提供下行保护或保险，公司主要目标是推进关键里程碑，根据进展寻找机会延长现金跑道 [63] 问题10: 新首席科学官Art入职后，如何利用其专业知识，是否会拓展临床前管线或探索新适应症 - 公司希望结合Art的生物学经验和临床试验结果，优先考虑开发mavorixafor或X4P - 003，以扩大潜在市场，造福更多患者 [67] 问题11: WM试验招募的是更多经治患者还是未经治患者 - 目前暂无招募患者的具体特征披露，将在公布数据时分享；CXCR4突变患者存在未满足的医疗需求，是研究的同质患者群体 [68]