主要产品与临床试验 - mavorixafor（X4P-001）为首个口服小分子CXCR4拮抗剂，正在进行全球注册的III期临床试验，针对WHIM综合症[6] - mavorixafor在近200名患者中进行临床试验，显示出良好的耐受性，且在400mg剂量下，白细胞计数（WBC）、绝对中性粒细胞计数（ANC）和绝对淋巴细胞计数（ALC）均有显著增加[15][31] - 在WHIM综合症的II期试验中，感染率从试验前的4.63降低至2.14，减少幅度达54%[35] - mavorixafor在18个月内，平均减少了75%的疣数量[35] - III期临床试验的主要终点为中性粒细胞计数超过500细胞/μL的时间（TAT），计划招募18至28名受试者[40] - mavorixafor的剂量为400mg每日一次，适用于12岁及以上患者[40] 市场潜力与患者数据 - WHIM综合症的美国患者估计超过3500人，目前尚无批准的靶向治疗药物[23] - 预计美国和欧盟的WM患者总数为4000至5000人[74] - SCN的预估患病人数为2000至3000人[76] 研发与认证 - mavorixafor获得美国和欧洲的孤儿药地位，关键的美国成分专利预计保护至2038年[15] - X4制药在WHIM患者的治疗中获得FDA的突破性疗法认证[82] 治疗效果与反应率 - 在Ibrutinib治疗下，WM患者的主要反应率为60%[50] - X4制药的Ibrutinib治疗在WM患者中显示出71%至84%的主要反应率[50] - 完全应答率（CR）为0%，非常好的部分应答率（VGPR）在13%-27%之间，主要应答率（MRR）为71%-84%（IgM减少超过50%）[95] - IgM水平减少超过90%时，VGPR的应答率为13%-27%[95] - IgM水平减少超过50%时，主要应答率为71%-84%[95] - IgM水平减少25%-50%时，部分应答率（PR）为可检测的单克隆IgM蛋白[94] - IgM水平增加超过25%时，进展性疾病（PD）[94] - 研究表明，IgM水平的变化是评估治疗反应的重要指标[94] 财务状况 - X4制药的现金预计可支持运营至2022年，现金总额为1.056亿美元[85]