财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.056亿美元 [22] - 公司预计现金和现金等价物可支持运营至2022年初，该指引未包含2500万美元潜在债务融资收益或认股权证行权收益 [23] - 2020年第二季度研发费用为930万美元，2019年同期为890万美元；一般及行政费用为530万美元，2019年同期为460万美元；净亏损为1510万美元，2019年同期为1340万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 mavorixafor治疗WHIM综合征 - 公司更新美国WHIM患者数量范围超3500人，此前估计约1000人 [10] - 2期临床试验数据支持3期试验选择400毫克每日一次剂量，该剂量使TATANC指标较低剂量增加超4.5倍 [13] - 2期数据显示，中位随访16.5个月时，白细胞、中性粒细胞绝对计数和淋巴细胞绝对计数持续呈剂量依赖性增加 [14] - 治疗至少6个月患者年化感染率较治疗前12个月降低54%，皮肤疣较基线减少75% [14][15] - 3期试验正在进行，预计2022年公布顶线结果 [15] mavorixafor治疗严重先天性中性粒细胞减少症（SCN） - 1b期试验为14天概念验证试验，预计2021年获得初始数据 [16] mavorixafor治疗华氏巨球蛋白血症 - 1b期试验预计招募12 - 18名患者，预计年底公布初始临床结果，包含安全数据和疗效信号 [17][19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略重点是在罕见病市场自主拥有和商业化产品，也会考虑合作机会 [64] - 公司与白血病和淋巴瘤协会合作，加速mavorixafor治疗华氏巨球蛋白血症的开发 [18] - 公司与Abbisko的合作进展顺利，该合作涉及中国权益 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受COVID - 19疫情挑战，公司第二季度仍取得重要进展 [6] - 公司对mavorixafor在3期试验中取得成功并为WHIM综合征患者提供疾病修饰疗法充满信心 [12] 其他重要信息 - 公司首席科学官Renato Skerlj获晋升，他将领导公司所有研究和非临床开发工作 [20][21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否会在华氏巨球蛋白血症试验中剂量递增超过600毫克 - 目前认为600毫克剂量在谷值时远超IC90，但鉴于药物安全性，有一定灵活性，不过可能性不大 [26] 问题2: 1b期SCN试验是否预定义特定基因型患者 - 患者分两类，一类无现有基因谱但符合入选标准，会进行基因筛查；另一类已有特定基因表型或基因谱，也会进行基因检测 [28] 问题3: mavorixafor在实体瘤方面潜在合作伙伴有无更新 - 与Abbisko的合作进展顺利，涉及中国权益；中国以外暂无战略方面更新，公司继续专注华氏巨球蛋白血症试验 [30] 问题4: 1b期华氏巨球蛋白血症数据范围和具体时间 - 1b期为剂量递增试验，分两部分。第一部分了解安全性、药代动力学/药效学特征和IgM水平下降情况；第二部分患者达到最大耐受剂量后继续研究至少三个月，再进入开放标签扩展阶段。预计年底公布结果 [33] 问题5: COVID - 19疫苗对研究患者群体的相关性及对入组和数据读出预期的影响 - 目前关于WHIM患者的COVID - 19数据有限，不同疫苗和患者群体反应不同，存在太多不确定性，难以推测 [35][36] 问题6: 早期管线mAb和002、003项目今年或2021年有无消息 - 计划今年推进其中一个化合物进入开发阶段，目前正在评估分子特性以做决策，也可能明年推进另一个分子 [41] 问题7: 若今年华氏巨球蛋白血症数据成功，项目下一步计划 - 若1b期有临床活性迹象，将直接推进2/3期试验，可能是对照试验，与标准治疗或伊布替尼单药治疗对比，但需与FDA沟通 [45] 问题8: 2/3期试验是否在当前现金跑道指引内 - 不在当前至2022年初的现金跑道指引内，试验成本将根据今年数据和与FDA进一步讨论确定 [48] 问题9: 临床研究入组统计和与Invitae合作生成基因检测的最新情况 - 入组维持当前指引，患者仍有参与意愿，但受不同国家和医院COVID限制影响，需等待恢复正常。与Invitae合作进展顺利，明年会有相关更新 [52][54] 问题10: 华氏巨球蛋白血症试验中600毫克剂量患者数量及IgM降低数据情况 - 难以预测，伊布替尼有自身安全特性，需等待数据公布。单突变人群IgM水平有改善空间，双突变人群更差 [58][59] 问题11: 增加WHIM数据和即将公布华氏巨球蛋白血症数据后对合作的看法及Invitae合作的经验教训 - 战略重点是自主拥有和商业化罕见病市场产品，也会考虑合作机会。Invitae合作有助于深入了解基因突变频率，公司团队正在研究相关变体功能，有望发现更多未被发现的WHIM患者 [64][69] 问题12: EHA数据手稿状态及Invitae合作对SCN 1b期试验入组的近期经验 - 手稿预计下半年发表。Invitae合作建立的平台可应用于SCN，有助于扩大原发性免疫缺陷领域的治疗能力 [74][75] 问题13: WHIM 3期研究中美和美国以外地区站点比例及美国南部站点数量 - 约三分之一站点在美国，三分之二在其他地区，各站点积极入组，公司按计划推进，会考虑患者和医生意见 [76] 问题14: 华氏巨球蛋白血症试验第二部分患者数量或比例 - 只要安全允许，所有患者都会经过试验的两个部分 [77]