业绩总结 - 主要产品候选药物mavorixafor（X4P-001）为首个口服小分子CXCR4拮抗剂，正在进行全球注册的III期临床试验，针对WHIM综合症[6] - mavorixafor在II期试验中，400mg每日一次的剂量在超过2年内良好耐受，且未出现严重不良事件[33] - 在400mg剂量下，感染率从试验前的4.63降低至2.14，减少幅度为54%[37] - WHIM综合症的美国患者估计超过3500人，且已知有11种致病突变[25] - 预计2022年现金将支持公司运营，现金余额为1.17亿美元[78] 用户数据 - 美国和欧盟的Waldenström's Macroglobulinemia（WM）患者估计超过13,000例，年发病率为1,000-1,500例（美国）和约1,800例（欧盟）[45] - 目前公司有2,000-3,000例严重先天性中性粒细胞减少症（SCN）患者[55] - 预计CXCR4突变患者在WM患者中占30%至40%[70] 未来展望 - 计划在全球招募18至28名受试者，并激活约20至25个临床试验地点[42] - 计划在2020年下半年发布Waldenström's的初步数据[51] - 公司已获得FDA对成人WHIM患者的突破性疗法认定[75] 新产品和新技术研发 - mavorixafor在II期试验中，白细胞计数（WBC）和绝对中性粒细胞计数（ANC）均显示出剂量依赖性增加[33] - 在400mg剂量下，TAT ANC（绝对中性粒细胞计数的阈值时间）平均为12.6小时，显示出与基线相比的显著提升[35] - 阶段2A ccRCC试验中，65名患者参与，观察到与阿昔替尼联合使用的中位无进展生存期(mPFS)为7.4个月[84] - 在接受过免疫治疗的患者中，mPFS为11.6个月，而接受过TKI治疗的患者中，mPFS为7.4个月[84] - 8名患者在研究中持续超过17个月，结果表明mavorixafor可能增强对阿昔替尼及其他TKI的临床反应[84] 市场扩张和并购 - 公司正在探索与ccRCC（透明细胞肾细胞癌）及其他潜在免疫肿瘤指示剂的战略合作伙伴关系[12] - 公司与Abbisko Therapeutics达成合作，开发mavorixafor在实体肿瘤中的应用，保留所有中国以外的权利[84] 负面信息 - CXCR4突变患者的VGPR（非常好的部分反应）率为9.5%，而野生型患者为44.4%[48] - CXCR4WHIM患者的中位无进展生存期（mPFS）不到野生型患者的一半[48] - 目前Imbruvica的年治疗费用为136,000美元[45] 其他新策略和有价值的信息 - WHIM综合症的主要终点为中性粒细胞计数时间超过阈值（500 cells/uL）的生物标志物[42] - 选择400mg QD作为正在进行的关键性阶段3临床试验的剂量，安全性可接受，无3/4级不良反应[90] - 在WHIM阶段2剂量递增试验中，71%的患者（5/7）达到中性粒细胞计数阈值，85%的患者（6/7）达到淋巴细胞计数阈值[90]