业绩总结 - WHIM综合症在美国的估计患者人数为3,500人[12] - Mavorixafor的临床试验中，观察到在300 mg和400 mg剂量下，年感染率从4.63（95% CI 3.3, 6.3）事件减少到2.27（95% CI 1.4, 3.5）事件[35] - Mavorixafor治疗18个月后，皮肤疣数量平均减少75%[40] 用户数据 - 在400 mg剂量下，TATANC（绝对中性粒细胞计数超过500 cells/μL的时间）至少提高了4.5倍[42] - 在300 mg和400 mg剂量下，TATANC的平均值为12.6（±9.8）小时，而150 mg或更低剂量的患者为2.8（±3.5）小时[30] 未来展望 - 预计2022年将公布Phase 3临床试验的顶线数据[45] - Mavorixafor的关键美国组成物质专利预计将提供保护至2038年[19] 新产品和新技术研发 - Mavorixafor获得美国的突破性疗法认定，并在美国和欧洲获得孤儿药地位[19] - Mavorixafor的终末半衰期为22小时，且为每日一次口服胶囊[19] 负面信息 - Mavorixafor在临床试验中显示出良好的耐受性，超过2年没有任何可归因的严重不良反应[42]